根据新闻稿，若获批，Agamree将成为首个获完全批准（而非附条件上市）的 DMD 新药。
温和激素（Vamorolone）各国上市进度一览
美国
2022年10月27日，Santhera制药与ReveraGen生物医药宣布已经完成向美国食品药品管理局（FDA）滚动提交新药上市申请（NDA），寻求vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的优先审评。
FDA 将在2023年10月26日给出是否批准上市的回复。
欧洲
Santhera 于2022年9月向欧洲药品管理局（EMA）提交了上市许可申请（MAA），寻求vamorolone在欧盟以及挪威、列支敦士登和冰岛的上市批准。目前已获得欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的上市批准推荐，用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。欧盟委员会预定在 2023 年年底对该疗法的上市申请做出最终决定。
Santhera 预计德国将成为欧洲首个上市国家。
中国
2022年1月，曙方医药获得在大中华区（包括中国内地、香港特别行政区、澳门特别行政区和中国台湾）开发和商业化 vamorolone 用于 DMD 及其他罕见病适应症的独家权益。
2023年7月15日，Vamorolone 口服混悬液获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）默示许可（受理号为：JXHL2300093），允许其在华开展桥接试验。
2023年9月16日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网表明：曙方医药联合Santhera制药申报的新药vamorolone被纳入“突破性治疗药物”程序，拟定适应症为2岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。
年初时曙方医药曾透露，vamorolone站在国内的最早预计上市时间在2024年。
Vamorolone（温和激素）概述 & 研发思路
DMD 是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌营养不良，由位于 X 染色体上的 DMD 基因突变引起，属于伴 X 隐性遗传。国内 DMD 发病率存活男婴中为1/4560。据估计，国内现有 DMD 患者约 7-9 万人。
糖皮质激素是目前针对 DMD 最主要的药物治疗手段。目前可供 DMD 患者选择的糖皮质激素为泼尼松（龙）和地夫可特。关于激素的选用及使用，可以点击这里查看。
参考文献
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