概要
欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)已发出积极意见，推荐批准Bylvay（odevixibat）用于治疗6个月龄或以上Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。
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Ipsen研发执行副总裁Howard Mayer表示：“我们对今天CHMP的积极意见感到满意，该建议是基于我们3期ASSERT试验的数据。这些儿童的生活质量非常差。由于胆汁酸在肝脏和血液中的积聚导致的严重瘙痒，即瘙痒症，有时候会导致他们抓得皮肤破裂。我们致力于为欧盟的ALGS患者和家庭带来更多必需的药物治疗选择。”
然而，EMA的孤儿药物委员会(COMP)同时对Bylvay在ALGS中的孤儿药物指定维持发表了负面意见。这个负面的COMP意见阻止了Bylvay在ALGS的市场授权中保持孤儿药物地位，可能会延迟最终的欧洲委员会决定。Ipsen计划对COMP的意见提出上诉。
Bylvay已在欧洲联盟获批用于治疗6个月龄或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。2022年11月，提交了对当前市场授权的变更申请，该申请寻求获得Bylvay在欧盟用于治疗ALGS患者瘙痒症的第二个孤儿病指明的批准。2012年，Bylvay在欧盟获得了ALGS治疗的孤儿药物指定，这支持了Bylvay在临床前和临床阶段的开发。
CHMP和COMP审查了Bylvay的临床试验计划的数据，包括ASSERT，这是一项在ALGS中进行的3期双盲、随机、安慰剂对照、多中心的效能和安全性试验。在2023年欧洲儿科胃肠病学肝病学和营养学会议上展示的ASSERT的积极数据，证明Bylvay在治疗瘙痒症方面提供了高度统计学意义和临床有意义的改善，治疗开始一周后即可见效，并在试验的24周内持续。超过90%的患者是瘙痒症反应者（在24周内的任何时候≥一点变化）。治疗出现的不良事件的总发生率与安慰剂相似。没有患者退出试验，96%的患者转入了开放标签的延伸试验。
Bylvay在2021年在美国获批，成为首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的非手术治疗PFIC的药物。根据FDA的批准，它也被用于治疗ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒。
相关科普
图片来源：123RF 关于Bylvay（odevixibat） Bylvay（odevixibat）是一种有效的、每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi)，它在小肠局部起作用并且全身暴露最小。它在美国被批准用于治疗3个月及以上患有PFIC的患者的瘙痒症，在该地区它具有孤儿排他性。Bylvay于2021年在美国首次作为PFIC患者的治疗选择推出，并得到旨在协助获得治疗和患者支持的计划的支持。Bylvay在欧盟也被批准用于治疗 6 个月或以上患者的PFIC。它已在超过9个国家/地区推出，并已在德国、意大利、英国、法国和比利时等几个主要市场获得公共报销。 Alagille 综合征(ALGS)是一种罕见的遗传性疾病，可影响身体的多个器官系统，包括肝脏、心脏、骨骼、眼睛和肾脏。肝损伤可能是由于胆管少于正常、狭窄或畸形，导致有毒胆汁酸积聚，进而导致瘢痕形成和进行性肝病。大约95%的患有这种疾病的患者通常在出生后的最初几个月内出现慢性胆汁淤积，多达 88% 的患者还出现严重、顽固的瘙痒症。据估计，全球ALGS发病率为十万分之三。目前在美国，估计有1,300名患者可能有资格接受 IBATi 治疗。 新闻来源 1. Correction: Ipsen provides update on E.U. Marketing Authorization Application for Bylvay® for cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome. Jul 21,2023. From https://www.globenewswire.com/news-release/2023/07/21/2708878/0/en/Correction-Ipsen-provides-update-on-E-U-Marketing-Authorization-Application-for-Bylvay-for-cholestatic-pruritus-in-patients-with-Alagille-syndrome.html
