2021年11月12日，广州产学研协同创新联盟罕见病基因治疗产学研医技术创新联盟成立仪式暨第一届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛在广州东圃合景福朋喜来登酒店隆重举行。本次大会采用线上线下双联动的模式举行，超三千名专家学者及业界同仁齐参与，共赴一场高品质的罕见病基因治疗交流盛会。

蔻德罕见病中心黄如方主任由于疫情等原因未能亲临现场，对本次大会送上了精彩的视频祝福。

黄如方主任代表中国广大患者家庭对联盟专家表示感谢，并表示蔻德罕见病中心愿意带领更多患者的家庭参与到我们的临床研究、药物实验以及药物研发的过程当中，期待能够与大家开展更多的合作。

蔻德罕见病中心黄如方主任发表线上致辞

会场各专家就全球基因疗法市场，基因编辑工具的研发与应用，AI赋能罕见病可视化新型数据库，成骨不全的遗传分子机制，人类罕见疾病小鼠模型、家兔模型、大动物模型的研究，罕见神经免疫病的诊治等相关议题进行分享与探讨，为线上线下共同参与的三千多位专家学者与业界人士带来一场高质量、高水平的行业盛会。

蔻德罕见病中心公共政策研究中心高级研究员李林国，从全球的基因疗法市场及准入概况、患者组织在临床研究中的作用、患者组织在公共政策改变中的推动力量等三个方面做了主题报告。李林国还介绍了蔻德罕见病中心数年来致力于增进罕见病患者群体、罕见病组织、医学机构、医药企业和政府部门等各相关方的交流与合作，加强社会公众对罕见病的了解，提高患者的罕见病药物的可及性，推动罕见病科学研究和转化医学，开展罕见病领域国际交流合作，促进中国罕见病事业发展的各项工作。

李林国高级研究员讲解《全球基因疗法市场以及相应的准入情况概况》

高峰论坛结束后，与会嘉宾及线上观众对本次论坛高度赞扬，不少观众表示受益匪浅，希望联盟能再接再厉。

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