蔻德罕见病中心(CORD) 创始人、主任黄如方:愿罕见病的温暖通道继续畅通
对于罕见病领域来说,2019年是非常重要的一年。宏观政策多次提及罕见病,各方也都在思考如何改善患者生存质量,政策和实践层面的一系列举措引起了“连锁反应”。
2019年,医保政策向罕见病领域倾斜。国家医保目录调整和药价谈判均涉及罕见病治疗药物,地方医保部门也在探索符合当地实际的罕见病保障政策。如浙江省建立罕见病用药保障机制,建立罕见病用药保障基金,细致地划分了参保人员治疗费用报销比例,明确实施个人负担封顶措施。
在临床诊疗和疾病研究方面,国家有关部门发布了《罕见病诊疗指南(2019年版)》,建立了全国罕见病诊疗协作网,提出真实世界证据支持罕见病药物研发的思路,这些具体且可落地的措施,推动罕见病研究和诊治取得实质性进展。
在社会动员方面,2019年罕见病领域的表现尤为活跃。CORD等患者组织为罕见病政策制定提供了来自民间的建议和支持;在产业端,很多临床急需药品或通过临床急需境外新药审评审批进入中国,或开展进入中国的准备工作。
2020年,我期待罕见病领域依然能够得到国家政策的支持,患者的治疗需求能继续得到满足、用药负担进一步减轻。此外,希望有更多的学者专家及相关部门关注公共卫生事件发生时保障其他重大疾病患者紧急的治疗和用药需求等问题。
云南沃森生物技术股份有限公司副董事长黄镇:愿疫苗产业高质量发展 2019年,《疫苗管理法》颁布并施行。这部单独针对疫苗的综合性法律将重塑中国疫苗产业生态、激发创新研发活力,给疫苗领域带来巨大的发展契机。 我国疫苗产业日益发展,呼唤监管创新。《疫苗管理法》将分散在我国多部法规中的疫苗研制、生产、流通、预防接种、监督管理等规定进行了系统性的整合,明确了促进疫苗研制和创新、实行疫苗全程电子追溯制度等,开启了我国疫苗事业发展的新篇章。 在药审改革的进程中,国家政府部门制定了一系列重视质量、鼓励创新的政策,2019年,我国在国产疫苗创新方面“开花结果”。首个国产13价肺炎球菌多糖结合疫苗和国产人乳头瘤病毒疫苗获批上市,这得益于国家对生物制品创新研发的长期支持,也展现了中国“疫苗人”的不懈努力。 作为国产13价肺炎球菌多糖结合疫苗的研发单位,沃森生物获得了创新红利,也承担起自己的责任。像其他国内疫苗企业一样,我们正在加速国际布局,希望中国疫苗产品能为全球公共卫生事业贡献力量。 2020年,随着《疫苗管理法》落地实施,我期待,国家相关部门出台政策措施支持疫苗基础研究和应用研究、促进疫苗研制和创新、引导疫苗产业发展和结构优化。我相信,中国疫苗产业会在高质量发展的道路上继续前行。
宁夏医药行业协会副会长张永贵:让患者在家门口买到低价药 2019年国家组织药品集中采购(以下简称带量采购)试点和扩围,更多的患者能以更低的价格用上通过仿制药质量和疗效一致性评价的药品,药费负担明显减轻。 带量采购加速了行业洗牌,尽管让工业企业感到阵痛,但也促使企业通过优化产品结构、加强创新研发投入、进行强强联合等方式做大做强,有利于改变医药行业同质化竞争激烈的局面,推动医药产业转型升级。 带量采购推行,医院药房的药价低于零售药店,医院处方外流变回流,药店在处方药市场遭受冲击。压力之下,零售药店更快地向专业化转型,在为患者提供药品的同时提供慢病管理、特病服务等附加服务,探路医药新零售。 回望2019年,带量采购影响力巨大。而在2020年,带量采购呈现“常态化”趋势,要进一步提升低价药品的可及性,让偏远地区的患者能更快享受到药价降低的实惠,我建议推出相应的政策,鼓励带量采购产品覆盖药品零售终端。 在处方药市场,零售药店终端的市场份额占比在20%以上,家门口的药店也确实是百姓们便捷的购药渠道。进一步激活药店支持带量采购的能量,既能让患者在家门口买到高性价比的药品,也能助力基层慢病管理工作,节约医疗机构资源,有利于医保资金的合理使用,让老百姓享受到改革红利。
文/中国医药报记者落楠 新媒体编辑:郭厚杰 统筹策划:刘爽