AlloVir是一家临床后期异基因T细胞免疫治疗公司，该公司前不久宣布欧洲药品管理局（EMA）授予Viralym-M（ALVR105）孤儿药资格认定，作为治疗造血干细胞移植（HSCT）患者病毒性疾病和感染的潜在药物。Viralym-M是该公司领先的异基因、现成的、多病毒特异性T细胞疗法，正在开发用于治疗和预防由六种常见的、破坏性的病毒病原体引起的严重病毒性疾病：BK病毒、巨细胞病毒、人类疱疹病毒-6、EB病毒、腺病毒，以及JC病毒。病毒性疾病是移植患者愈后不佳的主要原因，可能导致致命性的后果。

除了孤儿药资格认定外，Viralym-M还获得了EMA的优先药物（PRIME）资格和美国食品和药品管理局（FDA）的再生医学高级疗法（RMAT）资格。AlloVir计划在2020年启动Viralym-M的3期关键研究和2期概念验证研究，针对6种常见的、毁灭性的和危及生命的病毒病原体。

“我们致力于推进有可能改善治疗和预防毁灭性病毒疾病的异基因、现成的新型T细胞疗法，”AlloVir公司首席医学官兼全球医学科学主管Agustin Melian博士说，“EMA授予的孤儿药资格认定表示对于接受干细胞移植并面临病毒性疾病严重后果风险的患者，迫切需要新治疗方案的认识。此外，利用PRIME和RMAT资格，我们正在努力通过临床后期开发快速推进Viralym-M，为美国、欧盟和世界各地的患者带来一种我们认为是革命性的新疗法。”

EMA授予孤儿药资格认定给那些用于治疗、预防或诊断影响欧盟不超过万分之五的人，且危及生命或慢性衰弱疾病的产品，并且该产品比现有治疗显现出更显著益处。孤儿药资格认定在欧盟为公司提供一定的利益和激励，包括产品批准后10年的市场独占权，降低监管费用和协议援助。

关于病毒病

在健康的个体中，来自身体自然防御系统的病毒特异性T细胞提供了对多种致病病毒的保护。然而，在免疫系统减弱的患者中，这些病毒可能无法控制。病毒性疾病是常见的，对免疫功能低下的患者有潜在的毁灭性和危及生命的后果。例如，高达90%的患者在异基因HSCT后至少会激活一种病毒，其中三分之二的患者会激活一种以上的病毒，导致严重和长期的病态、甚至死亡。通常，当病毒感染免疫功能低下的患者时，标准的抗病毒治疗不能解决免疫系统减弱的根本问题，因此，许多患者会遭受危及生命的后果，如多器官损伤和衰竭，甚至死亡。

关于Viralym-M (ALVR105)

AlloVir的主要产品Viralym-M（ALVR105）是一种针对免疫受损个体中六种常见病毒病原体（BK病毒、巨细胞病毒、腺病毒、eb病毒、人类疱疹病毒6型和JC病毒）的异基因、现成、多病毒特异性T细胞疗法，正处于临床后期发展阶段。在发表于《临床肿瘤学杂志》（Tzannou，JCO，2017）上的一项积极2期概念验证研究中，超过90%的常规治疗失败且接受Viralym-M治疗的患者，显示出一个完全或部分临床缓解的预定义标准，即大多数患者血液中可检测到的病毒完全消除，以及主要临床症状的解决。该公司计划在2020年开始对Viralym-M进行关键性和概念验证研究，以治疗和预防严重和危及生命的病毒性疾病。

Viralym-M已获得美国食品和药物管理局（FDA）的再生医学高级疗法（RMAT）和欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）资格。

外文：European Medicines Agency Grants Orphan Drug Designation to AlloVir’s Viralym-M, an Allogeneic, Off-the-Shelf, Multi-Virus