美国食品药品监督管理局（FDA）日前批准Adakveo（crizanlizumab-tmca）用于减少16岁及以上镰状细胞病（Sickle Cell Disease，SCD）患者血管阻塞性危象的频率。血管阻塞危象是SCD常见而痛苦的并发症，当血液循环被镰状红细胞阻塞时就会发生。

“得益于一系列有前景的管线疗法，SCD患者及其家人和支持者们的希望是空前的。除了今天获批的疗法外，若干举措正在推进之中，以更好地利用当前的工具对抗这种痛苦而致命的血液病。”FDA代理局长Adm. Brett P. Giroir博士说，“未来几个月和几年中我们所面临的机会是重大和历史性的。”

SCD是一种遗传性血液病，由于红细胞形状异常（呈新月形或镰刀状)，血管内的血液流动会受到限制，影响将氧气运送到身体组织，造成严重的疼痛和器官损伤。该病还以严重的慢性炎症为特征，导致血管阻塞性危象，患者会出现极度疼痛和器官损伤。根据美国疾病控制和预防中心的数据，SCD影响大约10万美国人。该病最常见于非洲裔美国人，每365名新生婴儿中会有一人患病。

“Adakveo是首个获批治疗SCD的靶向疗法，特异性抑制选择素，这种物质会促使细胞粘在一起，导致血管阻塞性危象。”FDA肿瘤学卓越中心主任兼FDA药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur博士说，“血管阻塞性危象非常痛苦，也是SCD患者急诊和住院的常见原因。”

此次Adakveo的获批以一项随机临床试验的结果为基础。该试验纳入了198名拥有血管阻塞性危象病史的SCD患者，接受Adakveo或安慰剂治疗。与安慰剂组患者相比，接受Adakveo治疗的患者每年因血管阻塞性危象就诊的次数较少（分别为平均每年2.98和1.63次）。此外，36%接受Adakveo治疗的患者在研究过程中没有出现血管阻塞性危象，而且该药将患者开始治疗后首次发生血管阻塞性危象的时间由1.4个月延长至4.1个月。

Adakveo治疗的常见副作用是背痛、恶心、发热和关节痛。建议医护人员监测患者的输液相关反应，如果发生严重反应则应停药。还应监测患者自动血小板计数或血小板聚集的干扰（报告的血小板计数可能远低于血液中的实际计数）。建议医护人员尽可能快地进行检测或使用柠檬酸盐管（一种避免血小板激活的方法）。

FDA之前授予了Adakveo优先审查和突破性疗法资格认定。突破性疗法资格认定旨在加快研究性新药的开发和审查，主要授予那些用于治疗严重疾病而且可能提供超越现有疗法的实质性改善的药物。Adakveo还获得了孤儿药资格认定，该资格认定能够为帮助和鼓励罕见病药物开发提供激励措施。

此次获批Adakveo的开发商为诺华公司（Novartis）。

FDA是美国卫生及公共服务部的一个内设机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来保护公众健康。该机构还负责美国食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性，同时监管烟草产品。

外文：FDA approves first targeted therapy to treat patients with painful complication of sickle cell disease