安斯泰来制药公司（ Astellas Pharma Inc.）近日宣布：欧盟委员会（EC）批准每日一次口服XOSPATA™（gilteritinib）作为复发或难治性急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）的单药疗法，适用于携带FLT3突变（FLT3mut+）的成人患者。Gilteritinib有潜力改善携带两种最常见突变——FLT3内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）突变——的AML患者的治疗结果。

EC基于3期ADMIRAL试验结果批准gilteritinib，该试验将gilteritinib治疗复发或难治性FLT3mut+ AML患者的情况与补救性化疗（salvage chemotherapy）进行了对比。接受gilteritinib治疗的患者，总生存期（OS）明显长于接受补救性化疗的患者，中位OS分别为9.3个月和5.6个月。接受gilteritinib治疗的患者一年存活率为37%，而接受补救性化疗的患者一年存活率为17%。

“AML是一种罕见癌症，FLT3突变患者的预后特别差，接受补救性化疗后中位生存期不到6个月。”ADMIRAL试验研究员、意大利S.Orsola-Malpighi大学医院血液病研究所Giovanni Martinelli博士说，“Gilteritinib是一种新的、有临床意义的治疗选择，为整个欧盟的患者和医护专业人员提供了可喜的进步。”

EC对gilteritinib的上市许可适用于欧盟成员国，以及冰岛、挪威和列支敦士登。Gilteritinib被授予孤儿药资格认定，而且今年早些时候获得欧洲药物管理局（EMA）的加速评估，这缩短了批准的时间。

“今天的批准标志着治疗复发或难治性FLT3mut+ AML患者的重大进展。”安斯泰来公司高级副总裁兼肿瘤疗法开发全球领域负责人Andrew Krivoshik博士说，“我们期待与欧盟各国卫生部门合作，尽快将gilteritinb带给最需要的患者。”

关于XOSPATA™ (gilteritinib)

Gilteritinib是通过与Kotobuki Pharmaceutical公司的研究合作而发现的，安斯泰来拥有开发、生产和商业化gilteritinib的全球独家权利。Gilteritinib于2018年在美国和日本获批用于治疗复发或难治性FLT3mut+ AML成人患者。

安斯泰来公司目前正在几项临床试验中研究gilteritinib治疗各种FLT3mut+ AML患者的效果。

外文：https://www.astellas.com/system/files/news/2019-10/20191025_EC_1_1.pdf