尽管患者登记的设计和质量可能参差不齐，但在一项最近发表于《药物安全》（Drug Safety）杂志的新研究中，欧洲药物管理局（EMA）官员与共同作者们解释了患者登记如何能够为监管决策提供有价值的数据。
作者们解释了在随机对照试验不可行（比如某些罕见病），或者为了满足上市后承诺的情况下，如何使用此类登记工作。
研究人员表示：“对于获得有条件上市批准的产品，登记研究可能提供许可后的数据，以履行监管机构要求的特定义务，从而确认安全性和/或有效性，最近批准的嵌合抗原受体（CAR）T细胞产品tiagenlecleucel和axicabtagene ciloleucel就是这样的例子。”
8位来自EMA、伦敦玛丽皇后大学、荷兰格罗宁根大学和荷兰药品评估委员会（Dutch Medicines Evaluation Board）的研究作者还解释了目前患者登记使用不足的原因。
2005年至2013年期间，在EMA人用药品委员会推荐批准的335个产品中，有31被要求进行患者登记以满足上市许可条件，但截止2017年12月，只有10个完成了相关工作。
为了找出促进登记使用的因素，作者们综合了5份报告中的观察结果和建议，这些报告来自于一个多方利益相关者EMA咨询讨论会，以及4个作为EMA患者登记计划（EMA’s Patient Registries Initiative）的一部分而进行的疾病特定研讨会。
该研究解释了10个不同因素的缺失或不完整如何会“极大地阻碍登记使用”。
这些因素包括对公共核心数据集、公共数据编码术语、数据访问和共享的使用以及数据链接能力等。
“从监管的角度来看，患者登记的最终要求是使得评估药物安全性和有效性的高质量研究得以开展。由于认识到在药物评估中使用观察性数据的固有好处和挑战，同时考虑到对其就初步讨论文件进行公开咨询的回应，EMA将于2019年发表关于在许可后研究中处理登记数据的方法学和操作建议。”该研究补充道。
外文：Patient registries may prove valuable in regulatory decisions, EMA study finds
