日前，FibroGen公司公布了治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的在研药物pamerevlumab，在治疗非卧床（non-ambulatory）DMD患者的2期临床试验的中期结果。Pamrevlumab是一款靶向结缔组织生长因子（CTGF）的单克隆抗体。中期试验结果表明，pamrevlumab与患者历史数据相比，能够缓解患者肺功能和心脏功能的下降。

DMD是一种罕见的失能性神经肌肉疾病，大约每3500-5000名男婴中就有一名患病。这一致命疾病的原因是由于基因突变，导致抗肌萎缩蛋白缺失或功能失常。这一蛋白对肌肉正常功能非常重要。它的缺失或缺陷会导致肌无力，肌肉退化，纤维化和炎症。DMD患者通常在12岁之前就需要轮椅来辅助行动，呼吸肌和心肌的肌无力会导致严重健康问题，是DMD患者过早死亡的首要原因。

FibroGen公司开发的pamrevlumab是一款CTGF全人源化单克隆抗体。CTGF是纤维化和增生障碍中常见的因子，这类疾病的特征是持续和过度瘢痕组织的产生导致器官功能异常和衰竭。目前，它在临床试验中用于治疗非卧床DMD患者，特发性肺纤维化（IPF），和局部晚期胰腺癌患者。在这些临床试验中，它已经表现出一致的安全性和耐受性。

在名为Study 079的开放标签，单臂2期临床试验中，总计21名DMD患者接受了pamrevlumab的治疗。试验结果表明，在接受治疗52周之后，患者的一项心脏功能指数与基线相比得到了提高。使用心脏核磁共振成像，研究人员检测了患者的左心室射血分数百分比（LVEF%）和心肌纤维化程度。在意向治疗患者群（ITT）中，患者的平均LVEF%与基线相比上升了0.29%。在基线LVEF%大于50%的患者亚群中，pamrevlumab的治疗导致这一指数平均上升了1.79%。天然疾病历史研究表明，患者通常一年中LVEF会降低0.82%。

在提高这一心脏功能指数同时，pamrevlumab也相应降低了心肌的纤维化水平。同时，患者肺功能下降的速度和上臂肌肉功能下降的速度也得到了缓解。

这项2期临床试验仍在进行中，预计患者可接受长达156周的治疗。我们期待这一试验获得更多积极结果，推动改善DMD患者肌肉功能，降低患者死亡风险的创新疗法的开发。