Shylicine®是全球首款开发用于治疗微绒毛包涵体病的试验性疗法，Vanessa研究公司将评估该药的安全性和有效性。

Vanessa研究有限公司（Vanessa Research, Inc.，VRI）是一家以“于无望处添希望”为宗旨的生物医学公司，致力于关注一些被忽视的研究领域来对医疗产业施加影响。该公司最近获得土耳其卫生部批准进行研究性口服液Shylicine®治疗罕见、致命性微绒毛包涵体病（microvillus inclusion disease, MVID）的2期临床试验。

关于微绒毛包涵体病（microvillus inclusion disease, MVID）

MVID是一种极为罕见的遗传性胃肠道疾病，婴儿期起病，表现为严重腹泻进而导致不可逆的营养不良和脱水，如果治疗不当通常会危及生命。

MVID的现行标准治疗是全肠外营养，每天长达24小时通过静脉输注液体和营养物质。全肠外营养经常导致感染、静脉损害和肝功能衰竭，患者最终可能需要进行小肠和/或肝移植，因此该治疗过程伴随着诸多挑战和并发症。

公司研发副总裁 Dmitry Kravtsov博士曾任职于耶鲁医学院，期间研究发现小肠细胞发育未成熟与腹泻的严重程度有关。他的研究成果提示MVID中发生的小肠衰竭可能不是永久性的，未成熟的胃肠细胞可以在恰当的治疗下恢复功能，使患者重新获得吸收必要水分和营养物质的能力。这些发现在分泌性腹泻治疗领域具有更广泛的应用潜力。目前，VRI正在进行Hunazine®的临床前研究，该疗法设计为中和受感染者体内的霍乱毒素。

关于该试验

研究人员计划将Shylicine®作为口服疗法，潜在消除MVID患者对全肠外营养的依赖。为期12周的Shylicine®试验将评估该药的安全性和有效性。主要终点是是腹泻量和排便频次的减少，以及通过全肠外营养喂饲持续时间的减少。

在获批开始试验的同时，VRI也获得了药物进口许可，允许该美国公司将Shylicine®送达到研究地点——安卡拉大学医学院。

“土耳其卫生部的批准以及安卡拉大学医学院的支持是至关重要的，因为既往报道的MVID病例中有相当数量都在土耳其。”VRI首席执行官Norman Gray解释说，“这是解决该罕见病群体未满足需求的关键一步。”

外文：http://www.raredisease.org/cgi-sys/defaultwebpage.cgi