实验过程使用化疗和放射来破坏身体的功能失常的免疫系统,然后通过干细胞移植取代它。干细胞取自患者自身的血液,并在化疗后给予患者。
在多地点临床试验中,该方法比现有治疗更成功,显着提高了生存率和报告的生活质量。“这是治疗严重硬皮病的重大进展,”该研究的共同研究员,弗吉尼亚大学癌症中心干细胞移植主任Karen Ballen说。
新的硬皮病治疗
该研究将最有效的现有治疗药物环磷酰胺与新方法进行了比较。34名试验参与者接受了环磷酰胺治疗,33名接受了干细胞移植治疗。72个月后,86%接受干细胞移植的人仍然存活,而接受环磷酰胺输注的人只有51%。
在新英格兰医学杂志的论文详细介绍了他们的发现,研究人员得出结论:“在接下来的四年半时间里,接受移植手术的参与者总体上比接受环磷酰胺治疗的患者有更好的结果。此外,接受环磷酰胺治疗的参与者中有44%开始服用抗风湿药物治疗硬皮病,而接受移植手术的只有9%。
研究人员报告说,这两种治疗方案都存在感染和低血细胞计数的风险。整体感染率相似。
所有参与者都有严重的硬皮病,影响他们的肺部或肾脏。研究人员指出,他们的研究存在局限性,表明这些发现可能并不适用于所有硬皮病患者