生物技术公司Biophytis与法国肌营养不良协会携手共同开发儿童配方的口服药Sarconeos (BIO101)治疗DMD。

根据协议法国肌营养不良协会将向生物技术公司Biophytis投资40万欧元用于进一步开展临床前的实验，这笔资金将包括准备开展针对人类患者的临床实验。临床实验预计将在明年开展，临床实验的名称为MYODA。

该研究性的药物除了用于治疗DMD以外，还针对其他神经肌肉疾病的治疗包括少肌症（由于年老而造成的肌肉萎缩）。早期针对实验鼠的研究中，在增强鼠的活动性，肌肉和呼吸功能上取得了积极的效果。

药物通过激活肌肉细胞中MAS受体获得治疗效果，该受体是肾素血管紧张素系统的核心组件。肾素血管紧张素系统参与了心肌和骨骼肌的代谢，在动物的肌肉功能和移动能力方面扮演着重要的角色。

Sarconeos激活MAS受体触发了多种信号通道，这些通道由于杜氏肌营养不良等疾病而造成了损害。该药物有潜在的能力停止DMD的进行性发展，推迟患者运动能力的丧失。

MYODA临床实验在设计上有两点创新1、无缝的实验设计，允许患者参加1期到3期的整个临床实验过程，2、临床实验的主要端点（研究想要达到的目的）根据患者的肌肉力量，运动能力和呼吸功能采取复合得分制，这样就可以根据个体患者疾病的严重程度来分别进行评估。

去年该药物获得了美国食品药品管理局和欧洲医药管理当局罕见病药物设计的认证，今年的晚些时候公司计划向美国食品药品管理局提交研究性新药的申请，同时向欧洲药管当局提出开展临床实验的申请。

1/2期的临床实验采用剂量逐渐上升的方法，准备招募48个会行走和不会行走的dmd患者，临床实验将为期52周。实验的第1个星期主要是评估药物的安全性，患者的耐药性和药代动力学。如果没有出现安全的问题，就将进入二期临床实验。患者完成了为期12周的临床试验后，研究者将开展一个中期评估。中期评估结束后，参与者将被招募参加一个公开标签的扩展实验，然后在管理当局批准后，才能进入三期临床实验。

Biophytis公司的CEO说：“DMD是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，目前治疗选项有限。我们研究的目的是提供一种安全有效的治疗选项来治疗会行走和不会行走的所有基因突变类型的DMD患者。”