Abeona Therapeutics公司是基因和细胞疗法领域的综合领导者，该公司近日宣布：在美国食品与药物管理局（FDA）批准其新药临床研究（IND）申请后，启动新型、一次性基因疗法ABO-202治疗婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN1）的1/2期临床试验。ABO-202设计为利用AAV9载体的静脉内和鞘内联合给药方法将PPT1基因的功能性拷贝递送到中枢神经系统和外周器官细胞。公司将在今年晚些时候提供有关临床试验时间安排的信息。

公司共同创始人、总裁兼首席科学官Timothy J. Miller博士说：“这个具有重大意义的进步是我们与Steven Gray博士和‘泰勒轶事’合作取得的，为罹患这种毁灭性疾病的患者带来了希望。ABO-202耐受性良好，并在临床前研究中表现出显著疗效，让我们深受鼓舞。这些结果与我们基于AAV9治疗溶酶体贮积症MPS IIIA 和 MPS IIIB项目的其他临床前研究的结果保持一致。”泰勒轶事（Taylor’s Tale）是一家巴腾病社会组织。

临床前研究显示，ABO-202可将PPT1基因的功能性拷贝有效递送到中枢和外周神经系统的各器官。在一种CLN1动物模型中开展的研究显示ABO-202使得患病小鼠拥有正常生存期，神经功能获得改善。这些研究使得IND申请得以进行，还表明静脉内和鞘内联合给药比单一给药疗效好，因而提升了这种基因疗法的治疗潜力。

ABO-202是一种一次性AAV基因疗法，设计为使细胞能够产生正常PPT1酶，这对溶酶体功能的正常发挥非常关键。体内缺乏这种酶会导致CLN1患者发生神经炎症和神经退行性病变。ABO-202已经获得FDA的孤儿药和儿科罕见病资格认定，以及欧盟的孤儿药资格认定。新的全球性临床试验将在卓越的CLN1研究中心开展，包括美国罗切斯特大学医学中心和德国汉堡大学。

美国德州大学西南医学中心儿科学副教授、巴腾病研究者Steven J. Gray博士说：“ABO-202可延长CLN1动物模型生存期并改善其神经功能，是一种有前途的AAV9基因疗法。重要的是，与单一的静脉内或鞘内给药相比，联合给药显示出额外的益处，为罹患毁灭性神经疾病的患者提供了新的治疗模式。”

关于CLN1病（婴儿型巴腾病）

CLN1病也被称为婴儿型神经元蜡样质脂褐质沉积症或婴儿型巴腾病，是一种进展迅速的罕见溶酶体贮积症，目前没有获批的治疗方法。该病主要影响中枢神经系统，患者通常在出生后一年内出现视力障碍（逐渐失明）、进行性运动和认知衰退、癫痫发作并最终早亡。该病的基础病因是编码PPT1酶的基因存在缺陷，导致脂褐素在细胞内蓄积，从而引发神经炎症和神经退行性病变。有些CLN1患者在儿童末期或成年期出现症状，这些变异型被称为晚期婴儿型、青少年型或者成人型CLN1.

原文标题：Abeona Therapeutics Announces FDA Clearance of Investigational New Drug Application for ABO-202 Gene Therapy in CLN1 Disease