近日，武田（Takeda Development Center Americas, Inc）癫痫药物TAK-935片获得国家药品监督管理局药品审评中心发放的临床试验通知书，用于治疗2岁及以上患者中与15q复制综合征相关的癫痫发作，以及2岁及以上患者中与CDKL5缺乏症相关的癫痫发作。值得注意的是，TAK-935是2017年武田与纽约生物技术公司Ovid签署研究协议时，拟定共同开发的一款治疗癫痫性脑病的药物。

根据武田与Ovid的合作协议，武田将负责该药物在日本本土的销售工作，并在亚洲和其他地区进行选择性销售。Ovid公司将负责TAK-935在美国、欧洲、加拿大和以色列等地区的临床研发和销售推广。此次TAK-935在中国获批临床，意味着武田选择中国作为该药的潜在开发国家之一。

癫痫性脑病又被称为罕见癫痫，是由癫痫性异常引起的进行性脑功能障碍。通常发病于生命早期，患者不仅需要频繁地抵抗癫痫发作，而且会出现与癫痫相关的严重认知和发育障碍。国际抗癫痫联盟（ILAE）将癫痫性脑病进行了分类，包括大田原综合征、早期肌阵挛性脑病、Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征、West综合征等均属于癫痫性脑病的范畴。

CH24H是一种主要在脑中表达的酶。研究表明，CH24H能在谷氨酸过度激活神经传递系统通路中起作用，神经递质异常、胶质细胞对谷氨酸的摄取能力变化均与癫痫发作有着密切的关系。开发者认为，靶向定位病人体内的CH24H，就可以通过遏制谷氨酸过量从而抵抗罕见癫痫，TAK-935就是CH24H的一种选择性抑制剂。

达成合作时，该候选药物已经进行了临床1期试验，即将进入癫痫性脑病的1b/2a期试验。试验范围包括Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征和结节性硬化症综合征。根据武田官网，目前该药在中枢神经系统领域已开展至2期试验，用于罕见的儿童癫痫。

值得一提的是，癫痫的亚型Dravet综合征(婴儿严重肌阵挛性癫痫)在2018年被国家列入《第一批罕见病目录》中。这为提高Dravet综合症诊疗水平、维护患者健康权益等方面提供了重要的指导和依据。同时，也将促进Dravet综合征潜在治疗药物TAK-935在中国的进一步开发。