SOM生物技术公司（SOM Biotech）近日宣布：成功启动化合物SOM3355治疗亨廷顿病（Huntington’s disease，HD）相关舞蹈样动作的2a期临床试验。

该项研究的首席研究员是来自西班牙巴塞罗那圣十字圣保罗医院（Hospital de la Santa Creu i Sant Pau）的Jaume Kulisevsky博士，其它参与机构包括同样坐落于巴塞罗那的贝尔维奇医院（Hospital Universitari de Bellvitge）、巴塞罗那医院（Hospital Clínic de Barcelona）和Vall d'Hebron大学医院（Hospital Universitari Vall d'Hebron），领导神经病学研究者分别是Matilde Calopa Garriga博士、Esteban Muñoz博士和Josep Gàmez博士。

图：Jaume Kulisevsky博士（首席研究员）和Raúl Insa博士（SOM公司首席执行官），摄于西班牙巴塞罗那圣十字圣保罗医院

该研究是一项2a期概念验证（研究），设计为随机、双盲、安慰剂对照、双臂、为期27周的试验，旨在评价SOM3355治疗HD患者舞蹈样动作的安全性和有效性。该研究将包括共计30名患者，并将最大舞蹈样动作总分（Total Maximal Chorea score）的改善作为评估有效性的主要终点。该研究还将纳入该病其它方面的测量指标，比如改变的印象（impression of change）、功能性能力、步态和运动评分以及安全性，作为次要终点。

研究性产品SOM3355之前被批准用于另一适应证，此次试验是对该药的再定位。SOM3355是一种在美国发现的心脏选择性β1-肾上腺素能受体拮抗剂，在欧洲多个国家推出，目前在亚洲一些国家被商业化用于治疗高血压和心绞痛。SOM公司通过其人工智能遗传算法平台（PhoenixÒ）发现SOM3355是一种口服、脑渗透性药物，可以作为囊泡单胺转运体-2（VMAT2）的强力选择性抑制剂。多巴胺在协调性运动的控制中发挥至关重要的作用，而该分子能够降低多巴胺水平，因此减少HD相关舞蹈样动作。SOM公司已经进行了大量的验证性临床前研究，表明SOM3355可能具备临床有效性，并有望避免其它VMAT2抑制剂家族成员的副作用，这些VMAT2抑制剂的使用因副作用而受到限制。

HD是一种罕见的进行性神经退行性疾病，表现为常染色体显性遗传。它的三联征表现包括运动、认知和精神心理缺陷。HD最典型的症状为舞蹈样动作，这是一种不自主、无目的和突发的抽搐样运动。HD主要累及肢体远端和面部肌肉。异常运动通常逐渐加重，很多患者最终出现非常严重的舞蹈样动作，限制了运动功能。根据SOM公司的内部评估，该病在西方国家的发病率为6-8/100000，拥有7亿美元的全球潜在营销市场。SOM3355也可以扩展至其它相关疾病，比如抽动秽语综合征（Tourette syndrome）、迟发性运动障碍（Tardive dyskinesia）和投掷症（Ballism）。

“我们非常自豪能够开展这项SOM3355治疗HD患者的临床试验。它将再次证实我们的商业模式和PhoenixÒ技术，同时为患者提供更加安全和更负担得起的药物。参与这项试验的4家医院都是资质卓越的，我们相信招募工作会进展顺利，”SOM公司创始人兼首席执行官Raúl Insa博士说道。Jaime Kulisevsky博士补充道：“目前，对HD运动障碍的药物治疗因其副作用受到限制。SOM3355提供了有前景的替代疗法，以改善对该病的治疗。我们开展的这项项临床试验采用双盲、随机的设计，将能够客观验证该药改善异常运动的能力。参与的4个中心将便于招募足够数量的患者，以保证结果的客观性。”

原文：SOM Biotech Announces Initiation of Phase 2a Clinical Trial of SOM3355 in Huntington's Disease Patients

译：林萍萍 校：曹文东

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