• 资金将用于QR-313的临床开发

• EB患者的临床试验将于2018年第二季度开始

ProQR疗法公司（ProQR Therapeutics N.V.），一家致力于为治疗严重遗传罕见病而创造革命性RNA医药的公司，近日宣布：与非营利组织EB研究伙伴（EBRP）和EB医学研究基金会（EBMRF）建立合作，共同开发QR-313用于治疗因COL7A1基因外显子73中的突变引起的营养不良性大疱性表皮松解症（dystrophic epidermolysis bullosa，DEB）患者。根据合作协议，EBRP和EBMRF将在风投慈善模式下向ProQR公司提供大约500万美元的匹配资金，共同资助QR-313的临床开发。

“EBRP和EBMRF是非常优秀的组织，我们期待着为了我们共同的使命而合作，为这种毁灭性疾病患者开发改变生活的治疗方法，”ProQR公司首席执行官DanielA. de Boer说，“在合作伙伴的资助下，我们计划加快QR-313治疗DEB的开发。如果我们在QR-313的开发上能够成功，我们相信有潜力将这种外显子跳跃方法扩展到其他导致DEB的突变中，从而帮助更多的患者。”

DEB是一种因VII型胶原蛋白（C7）缺乏导致的罕见衰弱性皮肤病。症状从出生开始就会存在，包括皮肤容易起疱、伤口愈合不佳、皮肤感染等，一些患者成年后会发展成非常恶性的皮肤癌。目前还没有获批的DEB治疗方案。WINGS试验，即QR-313治疗DEB患者的首个人类1/2期临床试验，预计将于2018年上半年开始患者招募。预计将在今年晚些时候报告中期机制验证结果，2019年获得完整结果。

“DEB对患者生活质量的影响巨大，除了伤口护理之外，目前没有获批的疾病修饰疗法，”EBRP创始人兼主席Alex Silver和EBMRF首席财务官Paul Joseph说道，“我们很高兴和ProQR团队合作，希望QR-313的开发将为患者群体提供急需的治疗选择。”

原文标题：ProQR Receives up to $5 Million in Partnership with EB Research Partnership and EB Medical Research Foundation to Develop QR-313 for the Treatment of Dystrophic Epidermolysis Bullosa

译：张旸    校：曹文东

试验名为WINGS，将在COL7A1基因外显子73中的突变导致的隐性营养不良性大疱性表皮松解症患者中评估QR-313的安全性和有效性。

QR-313是一种首创的潜在治疗性RNA分子，旨在改善DEB患者皮肤的愈合和完整性。预计将于2018年晚些时候获得中期结果，2019年获得完整数据。

ProQR疗法公司（ProQRTherapeutics N.V.）前不久宣布：1/2期临床试验WINGS开始招募，以评估QR-313治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（recessive dystrophic epidermolysis bullosa，RDEB）患者的安全性和有效性。

“QR-313首个人类临床试验的启动，是这种新型DEB研究性疗法开发过程中令人兴奋的下一步。WINGS试验设计为首先提供QR-313的分子机制验证，随后提供临床概念验证，”ProQR公司研发执行副总裁David M. Rodman说，“现在这项研究已经启动，我们预计在未来几个月里治疗首批成人和儿科患者，并在今年晚些时候提供中期机制验证结果。”

DEB是一种导致皮肤脆弱的严重起疱性疾病。DEB患者会经历持续疼痛，营养不良和感染的风险较高。该病的症状包括伤口愈合不佳、皮肤感染、手指和脚趾融合、贫血以及胃肠道问题。一些患者成年后会发展成非常恶性的皮肤癌。目前还没有获批针对DEB根本原因的治疗选择。

David M. Rodman博士继续说：“WINGS研究是ProQR今年进行的三项临床试验中的第二项。除了治疗DEB的WINGS试验之外，我们正在进行QR-110治疗LCA 10患者的研究，并计划进行QR-421a治疗2型乌谢尔综合征（Usher syndrome）患者的临床试验。”

原文标题：ProQR Initiates Phase 1/2 Clinical Trial of QR-313 for Dystrophic Epidermolysis Bullosa

译：陈佩瑶    校：曹文东

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