Saniona，一家离子通道领域的领先生物技术公司，近日宣布：已经获批发起Tesomet治疗青少年普拉德-威利综合征（PWS，小胖威利综合征）患者2a期试验的第二部分。Tesomet有潜力显著减轻患者体重和食欲过盛（hyperphagia）问题。PWS患者以极度和难以满足的食欲为特征，对于患者和护理者而言，这是一个重大而使人衰弱的问题。
“在治疗成人患者的探索性2a期试验取得令人鼓舞的结果并与该领域关键意见领袖进行积极的讨论后，我们很兴奋能继续推进Tesomet治疗PWS的临床研究。通过追求PWS这样的孤儿适应证，我们也许能够在相对较短的时间内，在美国和欧洲开发和商业化我们的产品。而且罕见病领域只需要有限的投资，但商业机会却似乎非常大，”Saniona公司首席执行官Jørgen Drejer评论道，“我们相信，低剂量Tesomet可能是一种能够有效治疗青少年PWS患者的疗法。PWS患者目前面临使人衰弱的食欲过盛问题，这会带来严重后果，而且会影响他们的家人，并带来非常高的支付和社会成本。”
这项治疗PWS患者的探索性、随机、双盲、安慰剂对照、2a期研究开始于2016年4月，分为两部分。2017年，Saniona公司完成该研究的第一部分，包括9名成人患者。该部分的结果显示，Tesomet可能提供有临床意义的降体重效果，并显著减少食欲过盛。该研究还发现，与其他患者组相比，应该给予PWS患者较低剂量的Tesomet治疗。该研究的第二部分可能包括10名青少年PWS患者。
基于该研究第一部分的结果，患者将以3:2的随机比接受Tesomet[特索芬辛（tesofensine）0.125毫克 + 美托洛尔（metoprolol）25毫克每日]或安慰剂治疗，主要终点是考察患者在12周治疗中与安慰剂相比的体重改变。次要目的是考察进食行为和饮食冲动（食欲过盛）、身体组分、脂类和其他代谢参数。该研究还包括对患者人群耐受性、安全性和药代动力学参数的综合评估。
Saniona公司首席医疗官Roman Dvorak博士补充说：“支持将Tesomet用于治疗PWS患者的数据令人印象深刻。在第一部分为期3个月的研究中，患者不仅出现显著减轻的体重，还显著减少了对食物的渴望，后者由食欲过盛的调查问卷测量得出。我们现在将继续以低剂量在青少年PWS患者中进行研究。”
| 关于普拉德-威利综合征（PWS）
普拉德-威利综合征（PWS）又称小胖威利综合征，被认为是导致致命性肥胖的最常见遗传原因。该病是由15号染色体上一组基因的缺失或功能丧失造成的，导致大脑食欲/饱腹中枢（下丘脑）信号功能紊乱。无论吃多少食物，患者依然会遭受持续、极端的饥饿感折磨。许多PWS患者因此变得病态肥胖，预后不良。强迫性进食和对食物的痴迷通常开始于6岁之前。这种进食冲动是生理性的，非常难以控制。护理人员需要严格限制患者获得食物，通常需要在冰箱和所有储存食物的橱柜上安装锁具。目前，该病还无法治愈。
PWS患者的预期寿命会被缩短，常见死因包括呼吸系统疾病、心脏病、感染、窒息、胃破裂和肺栓塞。不过，如果能够避免肥胖，妥善管理并发症，PWS患者则可以拥有正常或接近正常的预期寿命，而且大多数可以健康地生活。大约15000个新生儿中会有一个罹患PWS。男性和女性受到同等的影响。
PWS的名字取自Andrea Prader、 Heinrich Willi和Alexis Labhart，他们于1956年详细描述了该病。在最初的报告中定义的共同特征包括：小手和小脚，异常生长和身体组成（身材矮小、瘦体重很低和早发性儿童期肥胖），出生时肌张力减退（肌肉无力），无法满足的饥饿，极度肥胖和智力残疾。
原文标题：Saniona progress to second part of Phase 2a study for Tesomet in Prader-Willi Syndrome based on positive results in adult patients
翻译：曹文东
校审：夏蓓
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