Proteostasis Therapeutics公司（Proteostasis Therapeutics, Inc）近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予公司三联疗法项目治疗囊性纤维化（Cystic fibrosis，CF）的快速通道地位。Proteostasis Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，致力于发现和开发开创性疗法以治疗CF和其他由蛋白质加工过程中功能障碍所致的疾病。

公司专有三联疗法包括分别被称为PTI-428、PTI-801和PTI-808的新型囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）放大器、第三代校正剂和增效剂。公司今年一月公布了三联疗法的临床研究协议，并计划于本季度开始，已经分别获得囊性纤维化基金会（CFF）和欧洲CF协会（ECF）的药物开发武器——疗法开发网络（TDN）和临床试验网络（CTN）的认可和高战略适应度评分。

“快速通道地位代表着我们三联疗法开发的又一个积极步骤，同时强调了绝大多数CF患者仍然存在的严重未满足需求。” Proteostasis Therapeutics公司总裁兼首席执行官 Meenu Chhabra说，“我们相信这一资格认定，连同监管机构和CF组织最近审查PTI-428、PTI-801和PTI-808结果后授予的其他资格认定，是对这些项目治疗CF潜力的认可。我们相信CFTR调制剂的组合有望改善对不同表现的CF群体的治疗效果，包括治疗机会有限——因治疗不足或肺功能随时间推移而下降的F508del杂合子和F508del纯合子。”

FDA快速通道项目的目的是促进新药物开发和加快新药物审查，授予的是那些旨在治疗严重或危及生命疾病的药物，而且该药物表现出有潜力解决未满足的医疗需求。获得快速通道地位的研究性药物如果符合某些标准，将可能进行优先审查，而药物开发公司则有资格就开发计划和临床试验设计等事宜与FDA进行更频繁的沟通交流。

| 关于三联疗法

Proteostasis Therapeutics 公司正在通过共同使用3个独立的CFTR调制剂（放大器PTI-428、校正剂PTI-801和增效剂PTI-801）为CF患者开发一种联合疗法。3种候选药物都是在公司内部发现的，目的是通过互补作用机制解决基础病因CFTR蛋白质的特异性功能障碍，从而协同发挥作用。PTI-428、PTI-801和PTI-808的新药临床研究（INDs）申请已经获得FDA批准，目前正在美国和欧洲进行患者临床试验。

| 关于Proteostasis Therapeutics公司

Proteostasis Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，研发小分子疗法来治疗囊性纤维化（CF）和其他由蛋白质加工过程中功能障碍所致的疾病。公司总部设在马萨诸塞州坎布里奇，团队专注于识别能够恢复蛋白质功能的疗法。除了囊性纤维化的多个项目外，ProteostasisTherapeutics公司已经和安斯泰来制药公司（Astellas Pharma, Inc.）建立了合作，以研究和识别靶向未折叠蛋白反应（UPR）通路的疗法。

外文链：Proteostasis Therapeutics Receives FDA Fast Track Designation for Triple Combination Program in Patients with Cystic Fibrosis

翻译：饶娆

校审：曹文东、夏蓓

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