研究作者们表示，长期研究提供了支持一般临床实践的证据。
华盛顿，近日——糖皮质激素（Glucocorticoids），一类经常用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者的类固醇激素处方药，能够为该病提供长期益处，包括更长时间地保留肌肉力量和功能，以及降低死亡风险。
于近期在线发表于《柳叶刀》（The Lancet）的研究中，作者们表示，这些发现支持许多诊所中的标准处方实践，并可以帮助那些对孩子是否接受这些疗法持观望态度的父母做出决定。
DMD以下肢开始的肌肉功能丧失和进行性无力为特征，由于致病性基因突变的定位而通常影响男性。
罹患这种毁灭性神经肌肉疾病的患者经常会在疾病发展的某一时点接受糖皮质激素治疗。
1980年代后期以来的研究已经确认了这些药物治疗的短期益处，包括延缓肌肉力量和功能的丧失。
不过，之前没有前瞻性研究来追踪这些患者的长期糖皮质激素使用情况，儿童国家卫生系统遗传医学研究中心统计学家、该研究高级作者Heather Gordish-Dressman博士解释道。
由于缺乏长期数据，一些医生会推迟使用这些药物进行治疗，因为这些药物可能导致严重副作用，包括体重增加、生长延迟和免疫抑制。
“每个人都认为长期使用可能是有益的，但没有人真正进行严格的测试，”Gordish-Dressman说道。
加州大学戴维斯分校教授、该研究领导作者Craig McDonald博士补充道：“这项长期、随访研究提供了最确凿的证据，证明糖皮质激素疗法在DMD中的益处可以扩展到整个生命周期。
最重要的是，使用糖皮质激素的DMD患者的死亡风险总体下降50%以上。”
为了确定这些药物的短期益处能否长期持续，Gordish-Dressman和全美各地的研究人员们利用了来自合作性国际神经肌肉研究组（Cooperative International NeuromuscularResearch Group）DMD自然史研究的数据，这项自然史研究是随时间推移追踪DMD患者的最大规模研究。
他们收集了440位年龄在2到8岁之间的男性DMD患者数据，其中大约22%从未使用糖皮质激素或者使用不到一年。其余患者至少使用一年或更长时间。
通过分析这些患者长达10年的数据，长期益处变得清晰，Gordish-Dressman补充道。与接受糖皮质激素治疗不到一年的男孩相比，治疗超过一年的患者延缓受影响下肢活动性里程碑丧失2.1到4.4年，这些活动性里程碑比如从仰卧位到站立、爬4级楼梯、步行或跑步10米。
长期糖皮质激素治疗也延缓了上肢活动性里程碑的丧失，比如手部功能，完全伸过头顶和把双手举到嘴边。
长期使用这些药物还与整个研究时长中死亡风险下降相关。此外，地夫可特（deflazacort）——一种最近获得FDA批准特定治疗DMD的糖皮质激素——在延缓从仰卧位到站立、行走和手到嘴等功能丧失方面，比美国最常用于治疗DMD的糖皮质激素强的松（prednisone）要好得多。
Gordish-Dressman说，糖皮质激素对于大部分DMD患者是一种标准治疗方法，一些诊所在患者诊断时就会开出这些药物。
然而，由于缺乏支撑它们使用的长期数据，有些医生在患者病情恶化、已经失去重要功能之前会犹豫是否开出糖皮质激素。
未来的研究将检验这类药物中的哪些药物和哪些方案可能提供最大的益处，以及如何区别更长期药物使用的益处。
关于儿童国家卫生系统
儿童国家卫生系统位于华盛顿特区，1870年代以来一直为全国的儿童服务。在美国新闻与世界报道的专科排名中，儿童国家卫生系统的儿科位列第一，其他排名前十的专科包括：癌症（7）、神经内科和神经外科（9）、整形外科（9）和肾脏科（10）。儿童国家卫生系统已经两次被认定为Magnet®医院，该称号一般授予能够为患者提供最高标准医护的医院。这个儿科学术卫生系统通过一个方便的、以社区为基础的初级保健网络和多个专业门诊中心提供专家护理。儿童国家卫生系统下设儿童研究所和谢赫扎耶德小儿外科创新研究所，是由NIH资助的全美顶尖儿科研究机构之一。儿童国家卫生系统因其在儿科护理方面的专业知识和创新，以及通过地方、区域和国家层面宣传作为儿童强有力代言人而得到认可。
关于杜氏肌营养不良（DMD）
DMD (Duchenne Muscular Dystrophy)是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，一种X染色体连锁隐性遗传病，国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌营养不良。发病情况比较复杂，约有65%左右与遗传有关，35%为个体突变所致。DMD是肌营养不良中发病率最高的一型。还有一种良性亚型，叫BMD（Becker Muscular Dystrophy），称为贝克型肌肉营养不良。由于体内能够保留部分的不完整的抗肌萎缩蛋白，患者通常较晚出现症状（5-15岁），临床表现较轻，发展相对缓慢，病程较DMD更长，全国每年新增约3000名DMD /BMD病人，患者总数约有10万人。
友情链接-北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心
2011Treat-NMD资助在中国召开第一届国际DMD转化医学会议
2011中国DMD患者协会成立，并在Treat-NMD注册
2012年中国社会福利基金会建立MD关爱项目，推进DMD关怀事业
2012年召开国内第一届DMD医患交流暨治疗与康复会议
2012年基因注册网站开通（DMD/SMA）
2012年第一个DMD联合门诊开通
2012/13/14/15年召开全国医患大会,邀请国内外知名专家
2016年至爱关爱中心成立，作为患者组织参加和推动国家《一个城市一个医生》全国DMD医生指导和标准医疗普及计划；
目前注册患者超过3000人
地址：中国北京建国门北大街8号华润大厦23层2301C单元
邮箱： chinadmd_yaoyansuo@aliyun.com
电话： 15931447961
原文链接：
https://childrensnational.org/news-and-events/childrens-newsroom/2017/glucocorticoids-offer-long-term-benefits-for-patients-with-duchenne--muscular-dystrophy
翻译/曹文东
校审/夏蓓
