Sangamo疗法公司（SangamoTherapeutics, Inc.）和辉瑞公司今日宣布了一项为A型血友病开发和商业化基因疗法项目的独家、全球合作和许可协议，其中包括Sangamo四种领先候选产品之一SB-525，预计将于本季度进入临床。

“Sangamo带来了跨多个基因组平台的深厚科学和技术专业知识，我们期待着与他们共同努力，为血友病患者推进这一潜在的革命性治疗，”辉瑞全球研究和开发总裁Mikael Dolsten博士说，“在过去几年里，辉瑞已经在基因疗法中做出了重大投资，我们正在建立重组腺相关病毒（rAAV）载体设计和制造方面行业领先的专业知识。我们相信，SB-525有潜力成为一种最佳的治疗方法，单次治疗将可能为患者提供水平稳定而持久的因子VIII蛋白质。

“在包括血友病在内的罕见病治疗方面，辉瑞拥有悠久的传统，是我们A型血友病项目的理想合作伙伴，”Sangamo公司首席执行官Sandy Macrae说，“我们相信辉瑞端对端的基因疗法能力将使SB-525得到全面开发和商业化，有潜力使全球A型血友病患者获益。在我们继续推进将突破性研究转化为新的基因疗法以治疗严重遗传易处理疾病的过程中，这一合作对Sangamo也是一个重要的里程碑。”

根据合作协议条款，Sangamo将从辉瑞获得7000万美元前期付款。Sangamo将负责进行SB-5251/2期临床研究和某些生产活动。如果有的话，辉瑞将在运营和财务上负责SB-525和额外产品的后续研究、开发、制造和商业化活动。Sangamo将有资格获得高达4.75亿美元的潜在里程碑式付款，其中3亿美元用于SB-525的开发和商业化，1.75亿用于合作下可能开发的额外A型血友病基因疗法候选产品。Sangamo在净销售上还将获得分层两位数的使用费。此外，Sangamo还将在病毒给药载体的生产和技术操作使用上与辉瑞合作。

对于患者而言，基因疗法是一种潜在的转换性技术，专注于高度专业化的一次性治疗，解决基因突变所致疾病的根本原因。这项技术涉及将遗传物质引入体内，将正确的基因拷贝递送到患者细胞，以补偿缺陷基因。遗传物质可以通过多种方式递送到细胞，最常使用的是rAAV这样的病毒载体。到目前为止，美国还没有批准基因疗法产品。

A型血友病是一种由导致因子VIII活性不足的基因突变所引发的罕见血液病。因子VIII是一种机体用于止血的凝血蛋白。美国大约有1.6万名A型血友病患者，全球范围内患者数量超过15万。B-525由一种携带因子VIII基因构造的rAAV载体构成，通过一种专利、合成性、特定作用于肝脏的启动子驱动。美国食品与药物管理局已经批准开始SB-525的人体临床试验，而且授予该药物孤儿药地位。Sangamo将于本季度开始一项1/2期临床试验，评估安全性并测量因子VIII蛋白质血液水平和其他有效性终点。

原文链接：

http://www.news-medical.net/news/20170511/Sangamo-Therapeutics-and-Pfizer-team-up-for-development-of-Hemophilia-A-gene-therapy.aspx

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原文翻译/曹文东

校审/夏蓓

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