Allakos公司今日宣布：已经开始针对系统性肥大细胞增多症患者1期临床试验的AK002给药治疗。系统性肥大细胞增多症（systemic mastocytosis）是一种罕见的增生性疾病，以肥大细胞的异常累积为标志。
肥大细胞是关键的免疫系统细胞，涉及过敏和炎症反应。这项非盲、单次剂量递增（SAD）研究在德国开展，将评估AK002的安全性、耐受性和药代动力学，并将提供评估标志物活性的机会。AK002是一种治疗性抗体，目的是治疗以肥大细胞和嗜酸性粒细胞过度活跃为特征的严重疾病。
“我们对AK002进入了临床开发阶段感到非常兴奋，并期待在本周末于奥兰多召开的肥大细胞增多症协会年会上，和参会的医生、患者以及研究人员们共同讨论这种潜在致命性孤儿病并交换信息”Allakos公司首席执行官ChrisBebbington博士说，“这是我们第二个进入临床试验阶段的抗体组合。
AK002被特定设计为减少肥大细胞的数量，这种免疫细胞会在系统性肥大细胞增多症患者体内增多。目前，系统性肥大细胞增多症患者的治疗方案是有限的，Allakos公司专注于为遭受这种难以管理的疾病折磨的患者们快速开发新型疗法。”
柏林夏里特医学院（Charité-Universitätsmedizin Berlin）皮肤病学与过敏科Frank Siebenhaar博士和该研究主要研究员MarcusMaurer教授评论道：“系统性肥大细胞增多症是一种尚无有效治疗方案的严重疾病，目前的疗法主要集中于管理症状。与Allakos公司合作在系统性肥大细胞增多症患者中进行AK002的临床评估，让我们感到兴奋。”
Allakos公司也正在健康志愿者中进行AK002的1期临床试验，以进一步测试这种抗体的安全性、药代动力学和药效动力学。这项研究预计将招募48名受试者。
更多信息可见：
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02859701
更多关于AK002系统性肥大细胞增多症临床试验的信息，可见：
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02808793
关于系统性肥大细胞增多症
（Systemic Mastocytosis）
系统性肥大细胞增多症是一种以异常肥大细胞过度增殖为特征的疾病。惰性系统性肥大细胞增多症患者会出现多种与肥大细胞相关的症状，比如严重瘙痒、潮红、麻疹、腹痛腹泻和自发过敏反应等。目前治疗这些患者的疗法主要集中于管理症状，还没有特异性针对该病根本病因的获批疗法。对于侵袭性系统性肥大细胞增多症患者，肥大细胞会影响身体器官并限制寿命。
关于AK002
AK002是一种选择性消耗肥大细胞和嗜酸性粒细胞的治疗性抗体。AK002与肥大细胞和嗜酸性粒细胞上的特异性受体结合，能够通过被称为抗体依赖细胞介导细胞毒性（ADCC）的体内自然防御机制清除这些细胞。AK002的作用对肥大细胞和嗜酸性粒细胞具有高度特异性，有潜力治疗一系列严重而通常致命的疾病。在开始临床研究之前，AK002已经在多个临床前模型中表现出安全性和有效性活性。
关于Allakos公司
Allakos公司是一家位于加州圣卡洛斯的私营临床阶段公司，正在开发选择性针对肥大细胞和嗜酸性粒细胞的新型疗法。这两种细胞是人体的重要免疫效应细胞，广泛参与免疫和炎症反应并涉及几种存在高度未满足医疗需求的罕见增生性疾病。公司的领先候选药物AK001和AK002使用新颖的方法以肥大细胞和嗜酸性粒细胞为靶点。
AK001正在针对中到重度伴有或不伴有哮喘的鼻息肉患者进行2期临床试验，而AK002目前正在针对健康志愿者和系统性肥大细胞增多症患者进行两项1期试验。
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校审/曹文东、夏蓓
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