谈起国内罕见病工作的发展，2014年盛夏的那场”冰桶挑战“活动可谓是一道分水岭。在那之前，社会大众对罕见病工作的了解知之甚少，而相关社会资源对该领域的投入和支持更是少之又少。在那场酣畅淋漓的泼水娱乐过后，包括ALS（渐冻人）在内罕见病群体开始受到越来越多社会各界的关注。

近两年，全国各地不同的主办方针对罕见病而举办的会议、活动越来越多，罕见病群体面临的问题及其工作的开展也越来越受到相关部门的重视和积极应对。在这些行动中，我们看到了国家有关部门成立了罕见病专家委员会，看到一批具有社会责任感的医药企业家开始积极行动推动国内孤儿药研发改变，也看到了越来越多专业医师在罕见病的诊治、检测、大众知识的普及等层面做出卓越的贡献，还看到了一些地方政府敢于积极探索，专门针对罕见病患者的医疗保障、社会救助制订了一套行之有效的保障措施。

当然，这些可喜的变化并没有在根本上转变中国罕见病工作整体落后的局面，针对罕见病的诊断、治疗、药物、保障等方方面面的工作，国内依然处于攻坚克难的阶段。

目前，罕见病患者缺医少药，有药买不起的情况时有发生。在中国，罕见病至今没有一个官方定义，发病率、流行性病学调查等数据的缺失，这些都造成政府无法从国家层面出台一个明确的针对罕见病的保障政策。

在当前罕见病工作开展困难重重之时，有这么一群人他们愿意积极的站出来，走在前列。他们积极配合医生治疗，协助医生管理病友群体，以便医生临床科研；他们代表病友群体去正面、积极的发声，呼吁正当的医疗保障权益；他们在病友遭遇疾病之时，积极奔走相助，为他们疏散心理阴霾；他们还承担公众的科普教育，以便让更多人了解和关注这群罕见却真实的人们。他们便是中国罕见病组织。

目前，国际上已知的罕见病有6000-7000种，如何更好地为这么多不同的罕见病群体服务？专注于罕见病领域工作的社会组织——罕见病发展中心（CORD）经过对欧美发达国家在罕见病工作中的经验学习研究后，认识到只有更多成熟的罕见病组织的建立，才能更好的在患者群体关怀救助服务、心理支持、科普教育、媒体倡导、政策倡导方面为罕见病病友们提供服务。

对比美国上千家罕见病组织的数量，国内目前已知的大大小小罕见病组织仅不过60多家。通过目前国内的大环境看，中国罕见病组织的发展，可以说是自下而上推动罕见病工作进展的一股强力催化剂。

为了更好地推动国内罕见病组织的发展，让更多的组织成熟、有规律的去运作，自2011年起，罕见病发展中心（CORD）发起了罕见病组织能力建设培训，旨在针对全国不同罕见病组织的负责人，对他们进行能力培养，让他们更好的成长，以服务相应的病友群体。

五年来，罕见病发展中心（CORD）通过孵化/培育、能力建设及小额资助三种方式来支持各类罕见病患者组织（RDPO）的发展，累积投入超过500万项目经费，支持全国50多家患者组织，其中新孵化的组织达到近20家。每年一届的全国罕见病组织网络年会为各组织成员提供一个交流合作的平台。

中国罕见病组织发展，这种自下而上的推动罕见病工作发展的路径，必定是不平坦的。但就目前来看，这或许是病友群体进行自我救助，获得外界关注最有效的途径了。中国罕见病组织发展，我们在路上……