Concert 制药公司宣布启动CTP-656 I期多剂量递增临床试验。CTP-656（氘化ivacaftor）是新型的潜在的单一或与其他囊性纤维化跨膜转运调节因子（CFTR）调节剂联用治疗囊性纤维化的疾病修正疗法。Ivacftor的商品名为Kalydecoâ，可商业化购买。
Concert制药公司首席研发官James Cassella博士说：“CTP-656有潜力成为一项重要的全新的治疗，扩展囊性纤维化的治疗选择。我们相信开发CTP-656一天一次剂量能够提供简化的治疗选择。”
I期多剂量递增试验由两部分组成，招募38名健康志愿者用以评估CTP-656片剂的安全性、耐受性和药代动力学。第一部分评估单一剂量的150 mg CTP-656和150 mg Kalydeco的药代动力学比较。第二部分评估3个剂量的CTP-656，研究持续7天，起始剂量每天75 mg递增至每天300 mg与安慰剂比较。相关信息请参看www. clinicaltrials.gov。
Concert期待在2016上半年报告I期多剂量递增研究。预计在2016下半年启动一项在轻度功能性CFTR突变的囊性纤维化患者中开展的II期临床试验。
关于CTP-656和囊性纤维化
CTP-656是一个全新增效剂，氘化ivacaftor后剂量为一天一次。Concert制药公司最初研发CTP-656作为潜在单一治疗轻度功能性CFTR突变的囊性纤维化的方法，该基因编码囊性纤维化跨膜转运调节因子（CFTR），即调节汗液，粘液清除和消化的一种蛋白。囊性纤维化是一种危及生命的遗传性疾病，系统性的反应可引起显著的肺和消化系统功能受损。根据囊性纤维化基金会统计，世界范围内有70，000人罹患此病。
关于Concert
Concert制药公司是一家生物制药公司，致力于应用DCE Platform â（氘代化学实体平台）开发全新的小分子药物。将已批准上市药物、临床候选药物或先前研究的化合物作为候选化合物，这些候选化合物通过氘代有潜质提高临床的安全性、耐受性和有效性。公司正在开发广泛的产品线包括中枢神经系统障碍、遗传疾病、肾病、感染性疾病和癌症。如需更多信息，请访问www.concertpharma.com。
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