Newron制药公司是一家致力于研究中枢神经系统（CNS）和疼痛治疗的研发公司。该公司宣布了罕见神经发育疾病Rett综合征（rett syndrome）的治疗药物沙立左坦（sarizotan）的关键临床试验阶段方案和细节。
这一国际性的关键临床试验是基于与欧洲、美国、加拿大监管当局深度讨论，对国际Rett综合征专家团队以及一个Rett综合征宣传组织的咨询结果进行的双盲的、安慰剂对照的试验。
“Newron公司致力于开发沙立左坦来减轻该疾病的主要症状，例如呼吸暂停发作、过度换气和心脏或大脑节律不正常，这些症状是该病患者的主要致死原因，”Newron公司的首席医疗官Ravi Anand医学博士说，“在我们开始准备临床试验时，Rett综合征的专家指出，从我们的临床数据来看，沙立左坦可以改善这些关键症状，这让我们大为振奋。”
贝勒医学院教授、Blue Bird Circle中心和德克萨斯儿童睡眠中心主任Daniel Glaze医学博士说：“减轻呼吸病症对于病人和护理者具有重要意义，可以提高病人的生活质量，并可能减少继发性心肺并发症从而延长患有Rett综合征的女性的寿命。”
试验将90位13岁及以上的Rett综合征患者分为3组，两个固定剂量组（分别服用5mg每次每日两次和10mg每次每日两次）以及一个安慰剂组，为期24周，评价药效（即呼吸功能）、安全性、和药代动力学。24周后，参与研究的均服用沙立左坦并持续为期至少48周的延伸研究，每组至少30名病人。使用BioRadio系统患者可在家中监控呼吸功能。呼吸暂停发作的次数减少则试验初步结束。
早先，欧盟和美国食品药品管理监局授予沙立左坦孤儿药资格认证。如果获得监管机构的批准，沙立左坦会成为Newron公司第一个自主商业化的药品。
关于Rett综合征
Rett综合征是一种严重的神经发育紊乱，它主要影响女性，据估计患病率为10000至20000女性中有一人患此病。目前没有经过检验的被认可的治疗方法。Rett综合征的特征在于丧失获得性精细和日常运动能力，神经发育、认知和自主功能的紊乱，这会导致日常活动、行走或交流能力丧失。Rett综合征也与预期寿命减少有联系。大约25%Rett综合征病人的死亡可能与由脑干不完全和自主神经衰竭导致的多重心跳-呼吸节律异常有关。这些病人中，超过95%有MeCP2基因的随机突变。70%的Rett综合征病人在生命里某阶段存在窒息、换气过度和呼吸紊乱。
关于沙立左坦
沙立左坦是一种5HT1A兴奋剂和D2兴奋剂/拮抗剂，在临床前测试中急性和慢性剂量都能将呼吸暂停和换气过度发作的可能性降低70%到85%。沙立左坦的特征已经在评估毒物学影响和代谢状况的临床前实验中被确认没有任何显著的安全性问题。沙立左坦已经在超过1500人的研究中被很好地接受。
关于Newron制药
Newron是一个生物公司，专注于开发中枢神经系统疾病和疼痛病人的新的治疗方法。Newron的目标是以罕见病具有潜在前景的治疗方法为基础，致力于各种各样的临床开发。包括用沙立左坦治疗Rett综合征病人，Newron在美国和欧盟都获得了该药的孤儿药资格。
原文链接：
本文由中国罕见病网编译，转载请注明出处。
