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肌强直性营养不良征集战略转化研究项目征集
发布时间:2015/11/25

征集的目的

AFM-Téléthon正在国际范围内征集战略性肌强直性营养不良(Myotonic Dystrophy)转化研究项目,此项征集将开启自2015年10月15日起任何旨在研发针对肌强直性营养不良的创新性治疗方法的研究项目。

申请截止至2015年12月18日

肌强直性营养不良是一组被称为肌营养不良的遗传性功能失调症中的一部分。它是成人的肌营养不良中最常见的类型之一。肌强直性营养不良主要以进行性肌萎缩和肌无力为特征。患者经常会有长时间肌肉收缩的症状(即肌强直),并且在运动一些特定肌肉后无法放松。但是,肌强直性营养不良是一种复杂的多系统功能紊乱。

肌强直性营养不良有两种:1型和2型,它们由不同的基因突变引起。二者的体征和症状有重叠。与1型相关的肌无力主要影响下肢,手,颈和脸,而2型则主要影响颈部,肩膀,肘和臀部的肌肉。

至今为止,肌强直性营养不良仍没有特异性的治疗方法,现存的治疗旨在控制症状并将残疾最小化。但是,一期临床试验已经开始出现。

AFM-Téléthon现正提出这项需求从而促进在肌强直性营养不良领域内合作化及战略性的研究活动,同时帮助专业的国际科学医疗团体研究创新性疗法。

 范围

 提案可能提出新的肌强直性营养不良治疗方法的发展,从实现观念上的临床前证据向现实及清晰的发展策略转变的项目方案有极大可能性将被青睐。在项目中,相关治疗产品的生产过程需要被整合。理想情况下,在提交方案中的最佳化及发展化的治疗产品在项目尾声应该接近进入临床前研发阶段或临床研发阶段。

 前提条件

提出的治疗方法需有充分的体内和(或)体外的效力证明,至少在这个疾病的病理模型中要提供初步结果和支持数据。

  • 被资助的项目将需要清晰明确的临床前和临床发展策略。

  •  关于效力或潜在临床效益的考虑需要整合到申请中。

  •  如果相关的话,药物生产过程(过程发展,规范生产)应该说明。

  • 详细的药物发展知识及专家意见以及强有力的项目管理必不可少。所以,高度推荐在项目中需要有一个合格的项目管理者,以此根据管理需求和指导来督导临床前及临床发展计划的定义、管理和实施(包括生产过程条件),同时确保在时间安排和预算分配方面的研究协调。

 奖项

 一至两个项目将会获得多达三年的资助,资助每年不多于五十万英镑(或等值的其他货币)。

资助将包括直接成本(内部与外部成本)。

每年资助的续约需在详细且符合要求的年度报告被接收且获得肯定性评价后提交。该年度报告将由专家委员会和AFM-Téléthon科学理事会成员进行审核、考虑。

 资格 

 该申请对国际研究人员和临床医生开放;

  •  提交的项目必须由至少两方合作完成,其中至少包括一支法国团队;

  •  若涉及工业合作伙伴(员工数<250的小型生物技术公司)的联盟包含至少一支法国学术团队,则其同样有资格;

  •  接受合资项目(包括已享受另一AFM-Téléthon资助款项的合资项目)。

 申请程序

 我们将通过两步申请程序进行项目筛选

第一阶段程序:预申请的提交

第二阶段程序:完整申请书的提交



2015/10/01


通知公告



2015/10/15


通知发表


第一阶段截止日期


2015/12/18


预申请截止



2016年1月


入选项目结果的沟通


第二阶段截止日期


2016/04/25


完整申请书截止



2016年7月


预期获奖情况公布

拨款申请需根据申请者所在机构希望接受的货币种类填写,并写明等值的欧元数目。AFM-Téléthon将向与研究相关的各附属机构付款。

 

出资团队与合同条款

 受资项目需服从一份概述资金情况和各方责任的资助契约。AFM-Téléthon将协商出一个合理的、以知识产权共享为形式的投资回报率。

资助的合同条款将根据具体情况进行协商。

评估过程

 提交项目的评估将采取严密的同行评议过程。参与评估的有独立的外部评审员,来自AFM-Téléthon科学理事会的专家和AFM-Téléthon的代表。根据审核过程的结果,AFM-Téléthon董事会将决定哪些资助项目能够获奖。

评价标准:科学合理性、临床受益、创新、可行性(临床前期与临床策略、发展计划的质量等)以及项目管理将会被优先考虑。

AFM-Téléthon将会调整与管理提案的审核。

预期获奖情况公布时间:20167月底。

 

肌强直性营养不良征集战略转化研究项目征-英文原文