基因治疗生化公司AveXis在D轮融资中成功融资6500万美元，用来推进研发治疗脊髓性肌萎缩的一次性疗法。此病目前没有已批准的疗法。此轮融资由T. Rowe Price主领，骏利资产, RA资产和Foresite资产参资，并引进前轮投资者Deerfield Management, 罗氏风险投资基金和Venrock。融资获得的资金主要用来研究scAAV9.CB.SMN, 一个Phase I基因疗法用来治疗一型脊髓性肌萎缩。该疾病由SMN蛋白的不足而导致运动神经元毁坏，并逐步致残。从ReGenx公司得到这项疗法的技术许可，该疗法旨在用一种无害的病毒传递一个能够产生正常SMN蛋白的基因，从病因上治疗脊髓性肌萎缩。

这是AveXis继今年一月份由Deerfield和罗氏主领的C轮1000万美元融资之后的又一轮融资。不断扩大的投资者队伍看好公司的新药研发前景，公司的首席执行官Sean Nolan指出：“这表明投资者对我们的脊髓性肌萎缩临床项目和取得的进步非常有热情。”Nolan在一份声明中说：“我们处在非常有利的地位，来继续开发我们为1型脊髓性肌萎缩病人研发的新型基因疗法。1型脊髓性肌萎缩是一种罕见的遗传性疾病，是导致新生儿死亡的最常见的遗传病因。”

罗氏风险投资基金此次的投资响应了其母公司对脊髓性肌萎缩的大规模投资，包括2011年和PTC Theapeutics（PTCT）的价值高达4.9亿美金的合作关系，和今年一月份高达5.45亿美金的对Trophos的收购。

脊髓性肌萎缩的其他资讯：Isis（ISIS）初夏公布了一项鼓舞人心的有关其中期方案的最新动态，力推一种和Biogen（BIIB）合作的治疗办法。辉瑞（PFE）今年一月砍掉了一项价值7000万美元的和Repligen（RGEN）的合作项目，退还了一个脊髓性肌萎缩的早期疗法以及数目不明的临床前期的候选药。该疾病全球儿童的发病率约在1/10000到1/60000之间，目前没有已批准的治疗方法。

原文链接：

http://www.fiercebiotech.com/story/roche-backs-avexis-65m-round-sma-gene-therapy/2015-09-09?utm_campaign=AddThis&utm_medium=AddThis&utm_source=email&from=singlemessage&isappinstalled=0#.VfBtM2TCgmY.email

 本文由中国罕见病网编译，转载请注明出处。