Amicus公司收购罕见病生物技术公司Scioderm的工作已进入尾声。这一交易包括价值2.29亿美元的股票、现金以及约定高达6.18亿美元的额外支出。这一交易将拓展Amicus公司的罕见病药物产品线。
这次收购使得Amicus 的主打药物产品Galafold处于监管审核状态中。Galafold是一个新药产品，如果近期申报监管部门，将成为该公司第三个进入临床试验的产品。Amicus公司首席执行官John Crowley计划通过更多的交易来组建一个全球性商业贸易团队。
Amicus 完成此收购是在Scioderm开始申报其公司的Zorblisa(SD-101)的新药申请(NDA)一个多月之后。Zorblisa（SD-101）是治疗大疱性表皮松解症（Epidermolysis Bullosa, EB）的试验药品。EB患儿的症状是皮肤像纸一样薄且易碎，极易撕裂生成水泡。全世界主要药物市场领域大约有3万至4万名EB患者，并且多数患者在30岁之前死亡。
Zorblisa（SD-101）的后期试验数据预计将在明年前半年完成，Amicus公司期待监管部门批准这一新药，Amicus公司首席执行官Crowley相信，如果这一项目顺利通过，对于市场而言将是一枚重磅炸弹。对于zorblisa的市场，Crowley说，价值“十亿美元还多”，“我们希望成为致力于罕见病领域的生物技术公司的领军企业之一”。
但并不是说这项交易没有风险。 《The street》杂志提到Zorblisa二期b组研究失败了，只有获得高剂量的患者组与接受安慰剂的患者组显示统计学显著效应，该高剂量患者组进入了三期临床试验。
Amicus主要致力于治疗法布里氏病的药物Galafold (migalastat)的研发。该生物技术公司几年前经历了一个重创，这是由于药品与安慰剂比较研究得出了非统计学显著结果，由此比较试验失败。这次失败使得GSK (GlaxoSmithKline)退出了与Amicus的合作。但是Amicus提出了一个新的计划，使用一种不同的生物标识剂来标识该疾病的症状。这个新方案使得三期临床试验成功通过，并与赛诺菲的Fabrazyme和Shire的Replagal在肾脏功能方面的疗效相当。如果进展顺利，这会帮助患者从定期注射药治疗转到口服治疗，而注射药比口服药每年消费高达20万美元或者更多。
欧洲的监管机构已经授予这种治疗方案加快审核资格，与此同时提交FDA的新药申请(NDA)也预计今年年底完成。
Amicus目前正在市场中寻找新的交易目标。罕见病治疗方案可以获得六位数收入，这是罕见病治疗方案非常具有吸引力的地方。其他公司诸如Alexion和BioMarin在这方面已经获得成功，投资者亟待分享利润。Crowley专注于遗传性疾病与他个人有一定关系。1998年，他的两个孩子都被确诊为庞贝氏症。
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