Raptor制药公司宣布美国食品药品监督管理局批准了PROCYSBI®即半胱胺重酒石酸氢盐缓释胶囊的拓展功用——治疗2-6周岁儿童的肾病性胱氨酸病。这项认定是将该药物长期研究中得到的有效性与安全性数据进行分析后通过的，这项研究受试人群为2-6周岁儿童，均接受长达12个月的PROCYSBI治疗。除此以外，研究数据还显示PROCYSBI的延长治疗有助于长期维持白细胞胱氨酸水平以及各年龄组的肾功能。PROCYSBI如今在美国已经获批用以治疗成人以及两周岁及以上儿童的肾病性胱氨酸病。若想了解更多信息，包括处方信息，请登录www.PROCYSBI.com.

“尽可能早地严格遵循胱氨酸耗竭疗法对维持肾脏功能以及提高预后、延长胱氨酸病病人寿命至关重要。”医学博士Craig Langman说道。他是美国西北大学费因伯格医学院的肾病教授，芝加哥Ann & Robert H. Lurie儿童医院的主管以及此次延长试验的主要研究人员。“2-6周岁儿童患者反馈的实验数据证明了该药有助于维持肾功能。这不仅有利于帮助这些患有胱氨酸病的患儿，该药12小时服药一次的用药剂量也有利于照顾小患者的医护人员进行工作。”

“如今这些患儿以及饱受胱氨酸疾病折磨的家庭能够获得PROCYSBI的治疗，我们对此感到非常高兴，”医学博士、猛禽制药首席医学官员Krishna Polu说道。“我们十分感谢那些参与到此次试验中来的社区、家庭、医护人员以及病人，是他们促成了PROCYSBI的成功获批。我们会持续提高相关科学技术，加深对胱氨酸病的认识，以帮助患者以及医护人员更好地控制他们的生命质量。”

“胱氨酸病年轻患者的医护人员如今有了另一个治疗方案可以与其医疗团队进行讨论，”胱氨酸病研究网络主席Jeff Larimore说道。“胱氨酸病群体为每一个能够提高治疗依从性的机会拍手称赞。”

PROCYSBI最初于2013年得到批准。临床医生可以通过拨打1-855-888-4004致电RaptorCares开出PROCYSBI的处方。RaptorCares提供个体化服务，通过教育、支持、重症病例管理等方式帮助病人得以了解接触PROCYSBI。RaptorCares承诺任何一个美国合法公民不会因为没有支付能力而被剥夺了解接触PROCYSBI的权利。

关于肾病性胱氨酸病

肾病性胱氨酸病占了所有诊断胱氨酸病例的95%，这是一种罕见的、威胁生命的代谢性溶酶体积蓄疾病，能够导致胱氨酸在全身细胞、组织、器官进行毒性积累。过高的胱氨酸水平将导致进行性的、不可逆的组织损伤及多器官衰竭，包括肾衰竭，致盲，肌肉萎缩以及过早死亡。肾病性胱氨酸病常常在患者婴儿期被诊断，需要终生治疗。

严格地遵循治疗方案对预后非常重要，因为哪怕是短暂的半胱胺剂量不足，都有可能导致胱氨酸回到毒性水平。倘若不采取任何治疗手段，疾病常常在病人第一个十年结束之际进入致命的阶段。据估计在美国约有500名胱氨酸病患者，在全世界该病患者人数约为2000。

关于PROCYSBI®（半胱胺重酒石酸氢盐）缓释胶囊

PROCYSBI是首个获批胱氨酸耗竭药物，它需要每12小时给药一次来治疗成人和2周岁及以上儿童的肾病性胱氨酸病。对半胱胺以及青霉胺敏感的患者忌用该药。该药常见的副作用有呕吐、恶心、腹痛、口腔异味、腹泻、体味、疲乏、红疹以及头痛。若想了解更多信息，包括处方信息，请登录.www.procysbi.com

Raptor制药公司（Raptor Pharmaceutical Corp.）是一家国际生物制药公司，它致力于罕见、衰竭性以及致命性疾病的相关治疗的开发与贸易。该公司涉足多个治疗领域，如肾病性胱氨酸病，亨廷顿病，儿童非酒精性脂肪肝炎以及线粒体疾病如Leigh综合征（亚急性坏死性脑脊髓病）。Raptor拥有若干项孤儿药设计专利，包括在美国和欧洲的肾病性胱氨酸病孤儿药和亨廷顿病孤儿药的专营权。Raptor拥有在亨廷顿病以及其他神经退行性疾病如帕金森病和Rett综合征中使用半胱胺的知识产权。若想获得更多信息，请登录www.raptorpharma.com。

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http://checkorphan.org/news/fda-oks-expanded-use-of-procysbi-for-children-as-young-as-2

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