ArmaGen股份有限公司是一家私人所有的生物技术公司，致力于研发治疗严重神经系统疾病的革命性疗法，该公司宣布它在与Shire制药商的全球许可与合作协议上取得了临床上的里程碑式的成就。与此同时，已经完成AGT-182疗法（这是一个针对汉特综合征的临床研究性治疗）临床一期治疗试验的患者给药，并且根据相关协议条款,ArmaGen公司有权从Shire制药商处分期付款。汉特综合症，也被称为黏多糖贮积症II型（MPS II），是一种罕见、严重且会构成生活障碍的进行性溶酶体贮存紊乱疾病。
临床一期试验的主要目的是对AGT-182疗法（一种尚处于研究阶段的酶替治疗法(ERT)）的安全性进行检测并确定一个耐受性好的剂量，参与试验的受试者为汉特综合症的成人患者。ArmaGen公司计划招募12位18岁及以上的患者参加这个临床试验。疗程总共持续8周，每位患者在此期间都会接受AGT-182疗法的治疗。关于此治疗过程的更多详细内容可登陆网站http://breakingbarriershuntertrial.com/或者https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02262338?term=AGT-182&rank=1 using the identifier number NCT02262338进行查询。
AGT-182也被设计用于应对目前对于神经系统并发症较高的治疗需求。它通过向全身的细胞传递胰岛素的受体，利用人体的天然系统无创地运输物质通过血脑屏障(BBB)。
“这一进展反映了ArmaGen公司进入临床试验阶段的转变，并且我们希望最终能为被目前未解决的神经系统并发症所困扰的汉特综合征患者提供一个治疗选择。”ArmaGen公司总裁James Callaway博士说，“在先导化合物方面取得的进展为治疗药物无创通过血脑屏障通道提供了动力。”
ArmaGen公司于2014年与Shire公开股份有限公司达成全球许可合作协议，这包括针对汉特综合征的中枢神经系统和体细胞临床症状治疗进行了这一项潜在投入资金高达2亿2500万美元的AGT-182疗法研发。ArmaGen公司负责AGT-182的一期临床试验研究，合作协议规定ArmaGen将获得研发资金，达到发展与销售上新的里程碑，以及得到来自Shire公司的未来特许权使用费。
关于汉特综合征
汉特综合征，也称黏多糖贮积症Ⅱ型 （MPSⅡ），是一种由于体内用于降解复合糖的艾杜糖醛酸2-硫酸酯酶的缺乏引起的溶酶体贮存缺陷。相关复合糖，也就是粘多糖在体内的积累扰乱了某些细胞和器官的功能，引起诸如发育迟缓和精神障碍等严重并发症。汉特综合征的症状包括生长迟缓、关节僵硬和粗糙面貌。在一些严重的病例中，患者可患有呼吸系统疾病、心脏疾病、肝脾肿大以及可导致过早死亡的神经功能缺损。汉特综合征患者主要为男性，并且症状往往为严重的，进行性的，对病人生活构成障碍。根据临床相关数据，目前针对汉特综合征可采取的治疗手段均未能突破血脑屏障，因此不能解决此疾病导致的进展性神经系统并发症问题。
关于AGT-182
AGT-182是一种新型的临床试用的酶替治疗法(ERT)，已经被美国食品和药物管理局(FDA)以及欧洲药品管理局(EMA)授予孤儿药资格。使用ArmaGen的专有技术，AGT-182是通过绑定能传递胰岛素到大脑的相同受体，利用人体天然系统来运输产品经过血脑屏障。AGT-182是通过将替补的IDS酶与在血脑屏障上会被受体所吸引的抗体融合发挥作用的。IDS酶会穿越血脑屏障附着于该抗体上。
关于ArmaGen
ArmaGen公司是一家专注于开发关于严重神经系统疾病的革命性疗法的私营生物技术公司。公司正在开发一种非侵入治疗的健康的传递途径来治疗溶酶体贮积症引起的神经系统并发症，如汉特综合症,Hurler综合症,异染性脑白质营养不良和Sanfilippo A综合症，同时也用于治疗中枢神经系统疾病,如阿尔茨海默病和帕金森氏症。ArmaGen公司研究的传递途径是基于在穿越血脑屏障的工程疗法和显性知识产权组合方面的几十年的科学引导。公司正通过许可和协作协议、内部发展规划和未来的合作来改进他们的传递途径。
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