Lexicon制药公司宣布， TELESTAR关键三期临床试验达到其主要终点指标。结果显示，telotristat etiprate对使用目前标准治疗不能充分控制的癌症病人类癌综合症的治疗有积极意义。telotristat etiprate是利用Lexicon的基因科学，基于诺贝尔获奖技术而研发的，是该公司第一个完成关键三期临床试验的药物。如果获得批准，telotristat etiprate将是首个成功应用于类癌综合症的口服药物，也是16多年来首个补充标准治疗的药物。
三期研究的关键结果显示，与安慰剂相比，将250 mg或500 mg剂量的telotristat etiprate添加到标准治疗中，在周期为12周的研究期内，患者日常排便的平均次数均出现具有统计学意义的减少(p<0.001)，达到该研究的主要终点指标。
“我们对这些关键结果感到非常满意，”Lexicon总裁兼首席执行官Coats称，“类癌综合征使人严重衰弱，令许多患者不能进行积极的和可预见的生活，不幸的是，随着时间的推移，很多患者的病情已不能得到目前标准治疗的充分控制。我们致力于密切配合FDA，以提交我们第一个新药申请（NDA），把这种创新性新药带给那些生活已受到癌症挑战性影响的患者。”
“TELESTAR的结果是很有希望的，患有及治疗类癌瘤综合征的患者及护理人员对新治疗药物的应用前景是非常兴奋的，”主要研究者Matthew H. Kulke博士说。他是神经内分泌和类癌肿瘤项目负责人，达纳法伯癌症研究所的高级医师，哈佛医学院副教授。
telotristat etiprate已经分别在2008年和2012年获得了美国食品药物监督管理局（FDA）授予的“快速通道资格”和“孤儿药资格”。该公司计划在一个即将到来的科学会议上宣布三期 TELESTAR 研究的完整结果。
关于类癌综合症
类癌综合症是一种罕见病，影响着成千上万神经内分泌肿瘤的患者，这种肿瘤起源于胃肠道，并转移或扩散到肝脏或其他器官。在这些转移性神经内分泌肿瘤（mNET）细胞中，生产过剩的5 -羟色胺是类癌综合症的驱动者，其特点是会产生严重腹泻，面部潮红、腹痛、心瓣膜损害等严重后果。类癌综合征严重和不可预知的腹泻对癌症病人的生活有着深远影响，经常使他们不能参与日常活动。目前类癌综合征的标准治疗方法是生长激素抑制素类似物积存注射(SSA)，它在1998年首次获得批准。SSA疗法对于大多数病人来说都未能保持对类癌综合征的充分控制，其中很多人在治疗开始后的两年内病情就不能得到充分控制。类癌综合症患者是可以带着转移性癌生存多年的，但需要长期的治疗方案来有效地管理他们的疾病。
关于TELESTAR
被称为TELESTAR（Telotristat Etiprate用来应对生长抑素类似物不能有效控制的类癌综合征）的双盲三期实验研究招收了135名患有类癌综合征的病人，他们的症状在目前标准医疗也就是SSA疗法下未能得到有效控制。试验评估了两种不同的telotristat etiprate口服剂量，分别为250mg和500mg，每日3次，和安慰剂在12周时间内的效果，并测定从基线开始每日排便减少量的平均值。治疗组和安慰剂组的病人期间也一直持续他们的SSA治疗。
TELESTAR的关键结果显示，相较于安慰剂组，在标准医疗基础上使用telotristat etiprate的病人，无论剂量是250mg还是500mg，在12周的研究周期内均表现出具有明显统计学意义的相对极限的每日排便量的减少（p<0.001），达到该研究的主要重点指标。
在一个关键的次要测量中，更大比例的患者表现出对telotristat etiprate的持久反应（250mg组和500mg组分别为44%和42%），解释为在不少于一半的研究时间内，每日排便量至少减少30%，而同期的对照组只有20%。
相较于基准线，接受250mg剂量telotristat etiprate的病人在研究阶段的的最后一周（第12周）每日排便平均量减少29%，500mg组减少35%，而安慰剂组仅减少17%。这些结果与为期12周的telotristat etiprate二期研究结果一致。
患者治疗后的不良反应（AEs），严重不良反应和由于不良反应而停药的比例在3个治疗组中类似。250mg剂量telotristat etiprate的耐受性与安慰剂类似，在肠胃不适和情绪异常方面比500mg剂量更好。在telestar中总的发病率和不良反应的本质与之前的研究报道相一致。在安全性和耐受性方面的深度数据分析即将进行。
12周的研究阶段之后，还有36周的开放标记延伸研究，其间所有的病人均每日给500mg的telotristat etiprate，一日3次。
关于Telotristat Etiprate
该种药物通过Lexicon公司独特的基因科学技术发现，是第一个在临床研究阶段作用于色氨酸羟化酶(TPH)的研究药物，色氨酸羟化酶能够触发mNET 细胞内生产过量血清素继而导致类癌综合征。现有类癌综合征的治疗技术集中于减少肿瘤细胞外血清素的释放，而telotristat etiprate则从源头上减少肿瘤细胞内血清素的生成。通过特异性抑制血清素的生成，telotristat etiprate可有效抑制类癌综合征的发生，并帮助患者更好地控制病情。
Lexicon保留在美国和日本的telotristat etiprate销售权，并且正在建设内部商业基础设施以服务于美国市场。该公司已与Ipsen达成许可合作协议以实现telotristat etiprate在欧洲及其他国家的商业化。
关于Lexicon
Lexicon是一个完全集成的生物制药公司，应用基于诺贝尔获奖技术的基因科学的独特方法，来发现和发展针对严重、慢性疾病患者的精确药物。在它的“基因组5000”项目中，Lexicon科学家在过去的20年里研究了近5000个基因的作用和功能，确定了超过100种对一系列疾病有显著治疗潜力的蛋白靶位。通过对这些蛋白质的精确定位，Lexicon引领着安全、有效治疗疾病的创新性药物的发现和发展。Lexicon拥有一系列在肿瘤、糖尿病、新陈代谢疾病的临床阶段和临床前阶段发展有潜力的候选药物。了解更多信息请访问www.lexpharma.com。
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