Marathon制药是一家开发罕见病新型治疗措施的生物制药公司，其宣布公司将要开始地夫可特的新药申请（NDA）程序。根据美国食品药品监督管理局（FDA）的新药申请前正式会议，这种药物是有前景的杜氏肌萎缩症（DMD）患者的治疗药物。
DMD是一种X染色体隐性遗传肌肉萎缩症，它能造成肌肉的退化，行走和呼吸的困难，其最终会导致死亡。这种病一般在2到5岁之间被诊断出，并且伴随着进行性衰退，它能导致患者在青春期前到青春期阶段丧失行走能力。尽管DMD影响接近15000个美国男孩，但是目前在美国还没有被认可的治疗该疾病的方法。
地夫可特的新药申请有望在2016年第一季度提交，并被交付FDA进行审查。如果被核准，该药有望于2017年第一季度在美国市场上市。FDA以前为治疗DMD病人的地夫可特授予“快速通道”地位和“孤儿药”资格。
Marathon制药已经请求FDA认可，来通过一个扩大受试程序（EAP）将地夫可特作为实验药免费提供给合格的DMD病人。FDA指出它在完整地检查EAP草案后才可能正式批准这一项目。如果这一项目被FDA批准，医生能够于2015年9月开始登记合格病人来接受这一实验药物*。
病人、家属和医师能够通过访问http://www.AccessDMD.com收到马拉松制药DMD临床试验通知。
地夫可特的发展得益于Marathon要给DMD病人和其他罕见病人提供新的治疗选择。此外，Marathon制药和一流的病人辩护、调查和商业组织开展一个国家精密医学项目，来加快治疗DMD病人的研究。这一项目将会在2016年第一季度发起。
*实验性药物：尚未获得FDA认证，且未被证实安全有效。
关于Marathon制药公司
Marathon制药公司是一个专注于给那些暂无治疗手段的病人提供药物，研发罕见病治疗新方法的生物制药公司。该公司正在研发罕见神经疾病和运动障碍治疗方法的流水生产线。Marathon的总部设在伊利诺斯州诺斯布鲁克市，在芝加哥，新泽西和华盛顿等地都有分公司。更多信息，请登录www.marathonpharma.com。
关于地夫可特
地夫可特一种具有抗炎和免疫抑制特点的皮质固醇类药物。根据最新临床研究，地夫可特可能是DMD病人的一种新的重要治疗手段。数据报告其副作用包括库欣样外观、多毛症、体重增加、红斑、鼻咽炎、易激惹和白内障。
目前在美国，地夫可特尚未获得正式许可，但在美国外可用于多种不包括DMD在内的疾病。地夫可特用于治疗DMD，已获得FDA快速核准和药物申请认定。
关于杜氏肌肉萎缩症（DMD）
抗肌萎缩蛋白基因突变（主要是基因缺失）导致了DMD。这些基因突变致使抗肌萎缩蛋白消失或减少，导致进行性肌肉退化。男婴中发病率大约为1/3500。目前尚无治愈方法。目前有效的治疗主要用于控制病症以求最大化的生存质量。
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