合成生物药物界的领导者Intrexon 公司 和 Synthetic Biologics公司(一家致力于开发靶向特殊病原体疾病同时保护肠道菌群的创新药物公司）宣布进入独家渠道合作（ECC）致力于治疗苯丙酮尿症的新型生物治疗方法的开发和商业化。苯丙酮尿症（PKU）是一种严重的，衰退性的代谢紊乱疾病。这两家公司希望通过独家渠道合作的方式，借助Intrexon的 ActoBiotics™平台所提供的专利方法通过食品级的微生物将治疗性的蛋白质和肽类传递到胃肠道。
Synthetic Biologics 的首席执行官 Jeffrey Riley说：“我们很高兴与Intrexon 公司通过这种新的合作方式建立起我们之间的伙伴关系。我们认为基于生物治疗的方法具有极大的潜力，能缓解患者病痛，并有望改进目前依赖持续的饮食控制和药物检测来增加苯丙氨酸分解的方法。这些生物治疗方法的开发扩大了我们靶向胃肠道释放的产品管线，还不会对患者的肠道微生物菌群的天然平衡产生不良影响。”
苯丙酮尿症是一种遗传疾病，患者出生时由于肝脏缺乏一种分解人体必需的苯丙氨酸（Phe，一种经食物而获得的蛋白质的基本单位）的酶而导致。因此，患者体内蓄积的苯丙氨酸开始变得有毒，并导致严重后果，包括重度的智力发育迟缓、脑损伤、精神疾病、行为问题、惊厥、震颤、有限的认知能力和多动症。若不加以治疗，最常见的严重结果就是永久的认知损伤。在美国，大约有超过14000人患有苯丙酮尿症，而在全球的发达国家中，这一数字约为50000。苯丙酮尿症目前无治愈方法，只是要求患者维持终生的治疗方案和进行严格饮食控制。
Intrexon 公司的高级副总裁及卫生部门负责人Samuel Broder博士提到：“我们双方合作的目的是要为我们的 ActoBiotics™项目获得一个关键性的酶，它能促进苯丙氨酸的分解，从而防止苯丙氨酸在患者体内产生毒性，” 他还补充说，“很高兴我们Intrexon 的这套补充技术和专利工艺将能给我们的独家合作伙伴Synthetic Biologics公司在苯丙酮尿症的新药开发中助一臂之力。”
关于Synthetic Biologics公司
Synthetic Biologics 公司是一家致力于肠道菌群保护的药物临床研究公司，主要开发靶向特殊致病菌引起的疾病同时又能保护肠道菌群的药物。该公司目前处于2期临床试验阶段的主要候选物有 SYN-004和SYN-010。SYN-004是一种保护肠道微生物菌群的药物，用于预防某些常用的静脉内注射用抗生素引发的艰难梭菌感染和抗生素相关腹泻。SYN-010是一种肠道菌群甲烷减排药物，用于治疗便秘型肠易激综合征 (IBS-C)。 此外，该公司的一个口服雌三醇药物正进行2期临床，用于治疗缓解-复发型多发性硬化症和多发性硬化症引起的认知障碍。还包括和Intrexon 公司合作开发用于治疗百日咳的一种单克隆抗体组合疗法及苯丙酮尿症的生物治疗方法。详情请见该公司官网：www.syntheticbiologics.com。
关于Intrexon公司
Intrexon Corporation 公司正借助它开发的新型合成技术Better DNA™ 快速推动生物产业的革命，旨在创造新型生物制品来提高生活质量和全人类的健康。该公司将一整套的生物技术工艺、产业化的设计和其空前严格的控制、质量、功能和活细胞的性能整合而成的复杂生物系统为其合作伙伴开拓了多元市场，他们给该合成技术起名叫“更好的DNA™ ”，更多信息请见 www.dna.com。
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