作为神经退行性疾病成体干细胞技术领域的开拓者--BrainStorm公司宣布，该公司研发的肌萎缩性侧索硬化症（ALS）治疗新药NurOwn的临床试验已经完成了2期临床试验的受试者招募工作，该试验采取随机、双盲、安慰剂对照，共招募到48位受试者。
BrainStorm公司CEO，医学博士Tony Fiorino表示：“对于BrainStorm公司来说，第二阶段临床试验的招募工作的顺利完成是具有里程碑意义的。我们很期望在今年第四季度初完成所有受试者的治疗，期待在随访完成后不久能给出试验的概要结果。该试验已吸引众多病人及内科医师的关注，我们期待该试验能给我们有价值的结果，帮助我们更深入地了解NurOwn药物在治疗ALS方面的安全性和有效性。鉴于ALS病人治疗方案极其受限的状况，我们真诚地希望该研究能有效推动NurOwn药物成为ALS的治疗药物。”
哈佛医学院神经学教授、医学博士、麻省综合医院ALS门诊部主任、项目负责人Merit Cudkowicz表示：“我想要感谢愿意参与该试验的ALS病人及其家属，感谢他们支持ALS疾病治疗的探索。完成受试者的招募具有重大意义，我们期望完成密切的随访并认真分析该试验的结果。”
该试验是多中心、随机、双盲的，并采用安慰剂对照，为早期ALS患者肌内或蛛网膜下腔注射MSC-NTF细胞，以此评估试验的安全性和有效性。在受试者确认参加该研究后会经历为期3个月的准备阶段，在此期间抽取受试者的骨髓并分离、培养受试者的骨髓间质细胞。之后受试者会被随机分为试验组和对照组，分别服用NurOwn药物或者安慰剂，为期6个月。该试验的初级评估指标是药物的安全性，二级评估指标是措施的有效性，包括ALS功能评分表（ALSFRS）、慢肺活量（SVC）和握力。更多信息请登录https://clinicaltrials.gov/show/NCT02017912
2015年2月，数据安全检测委员会（DSMB）完成了对该试验的第一次安全性监测，并未发现任何实验室异常、不良事件或重大协议偏差。在2015年第四季度将会进行第二次也是最后一次数据安全监测。
关于BrainStorm公司
BrainStorm公司是一家使用自体骨髓干细胞培养成体干细胞技术来治疗骨髓退行性疾病的生物技术公司。该公司持有NurOwn技术的开发权，并与特拉维夫大学的技术转让公司Ramot签订了独家的、全球专利使用合同协议。在之前的临床试验中，NurOwn药物已经在以色列和美国逾50位ALS病人身上使用， 目前在美国进行随机、双盲、安慰剂对照的临床试验。更多信息详见公司网站www.brainstorm-cell.com
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