由英国与澳大利亚合资成立的制药公司Pharmaxis与英国的生物技术公司Synairgen宣布其共同研发的= 2 * ROMANII型赖氨酰氧化酶（LOXL2）的选择性抑制剂药物，将用于治疗致命的肺部疾病特发性肺纤维化（IPF）。
在美国有10万人受到特发性肺纤维化的侵害。目前所研发的药物在2017年之前预计会产生超过11亿美元的收益。LOXL2之所以会成为研究对象是因为它使特发性肺纤维化患者的肺部硬化，并造成不可逆的损害。人们希望对LOXL2的抑制能够延缓疤痕组织的构建从而提高患者的生存率。特发性肺纤维化患者的生存率甚至比许多癌症还低。
LOXL2抑制剂的研发计划由Pharmaxis化学平台提出，与勃林格殷格翰公司研发的SSAO（氨基脲敏感性胺氧化酶）抑制剂属于同一平台。基于达成的协议，Synairgen将资助Pharmaxis公司接下来的研究工作，运用其生物样本库以及体外肺部模型平台，在南安普顿大学协同特发性肺纤维化研究团队完成预临床和早期临床阶段的研究。在= 1 * ROMANI期和= 2 * ROMANIIa期的临床试验时期，该项目将受到联合指导委员会的管理，与此同时该项目也会寻找新的授权合作伙伴。Pharmaxis与 Synairgen将根据两所公司的投资比例分配该项目所带来的全部收益。在特发性肺纤维化药物通过早期临床试验后，两所公司的收益将相差无几。Pharmaxis公司将继续在合作体系之外探索LOXL2抑制剂在其他领域的使用前景，如肝肾的纤维化和转移性癌症。两公司的协议为该项目运用于众多领域打下了基础。
Pharmaxis公司首席执行官Gary Phillips表示：“在临床前期的LOX抑制剂研究项目中，以及用于治疗以纤维化为主要症状的众多疾病的小分子LOXL2抑制剂的研究项目中，我们取得了非常好的进展。众多一线临床医生以及制药公司对LOXL2在许多疾病中所起的作用很感兴趣，这让我们意识到应该继续合作同开发这个项目在特定领域的运用，从而充分利用我们知识产权的潜在价值。Synairgen公司在呼吸系统药物研发上的能力有口皆碑，曾经成功地帮助阿斯利康吸入性IFNβ二期项目通过认证。特发性肺纤维化每日一次口服的药物研发竞争非常激烈，我们相信同Synairgen的合作将会加速研发过程，也有利于Pharmaxis公司发掘LOXL2的潜在运用价值，如治疗肝肾纤维化和癌症。”
Synairgen公司首席执行官Richard Marsden说：“我们很高兴能够就特发性肺纤维化，这种严重的致死性肺部疾病，与Pharmaxis公司展开合作。Pharmaxis公司在研发小分子新药上具有很强的竞争力，是一个理想的合作伙伴。对于LOXL2，不仅仅我们南斯普顿大学的临床专家对其感兴趣，许多大型制药公司也十分看好。2011年Gilead Sciences 以2.25亿美元收购Arresto Biosciences，正是看中了其= 1 * ROMANI期LOXL2的特异性抗体simtuzumab药物，该药如今正在进行大规模的临床效性试验。”
他还说：“通过运用2014年筹资所得的资金，我们将借由高等人类组织模型构成的生物样本库平台以及对肺脏生物学的理解认识来开发LOXL2抑制剂。我们期待与Pharmaxis公司以及南斯普顿大学的世界一流学者的紧密合作，让该药尽快进入临床，为患有特发性肺纤维化的患者提供治疗。”
原文链接：
本文由中国罕见病网编译，转载请注明出处。
