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中国学者参与团队利用人工智能发现“渐冻症”治疗新靶点
遗传性血管水肿(HAE)新药！武田Takhzyro(拉那芦人单抗)2-12岁儿科3期临床
内分泌罕见病——低血磷性佝偻病
同为肌肉萎缩，脊髓性肌萎缩症和渐冻症大不相同！
CDE官网显示：诺华的SMA基因治疗药物拟纳入突破性疗法
皮下注射 concizumab 治疗A型血友病和存在抑制性抗体的A/B型血友病的长期疗效和安全性
线粒体病治疗药物获EMA孤儿药资格认定
特发性肺纤维化药物获FDA孤儿药资格认定
X连锁肾上腺脑白质营养不良疗法获FDA孤儿药资格认定
云南省人民政府关于印发云南妇女发展规划 和云南儿童发展规划的通知
国家药监局综合司关于进一步加强外资企业服务工作的通知
关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的实施意见（征求意见稿）公开征求意见
首个原发性免疫球蛋白A肾病药物有望在欧获批
AAV基因治疗领跑者，BioMarin罕见病深度布局
罕见病药物巨大政策利好！《临床急需药品临时进口工作方案》发布
关于印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》的通知
两部门发布氯巴占临时进口方案 50家医院可使用
庞贝病第二代酶替代疗法（ERT）！
本导基因BD111基因编辑药物获美国FDA孤儿药资格认定
全球首个治疗成人嗜酸性肉芽肿性多血管炎的生物制剂在中国上市
诺华引进Precision基因编辑工具，用于开发潜在镰状细胞治疗药物
FDA公布神经退行性疾病药物5年行动计划
再受挫！Astellas基因治疗临床试验又双叒叕被叫停
显著改善DMD患者上肢功能，细胞疗法长期益处获证实
昭通首例！“渐冻症”特效药从70万元降至3万余元
二〇二二年国家医保目录调整方案征求意见 更多罕见病药品有望进医保
一次注射，长期有效，诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力
鲁先平：“向难而行”做原创新药
葛兰素史克抗IL-5单抗在中国正式上市
CDE发布《药物临床试验期间方案变更技术指导原则（试行）》
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