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多个罕见病纳入医保慢特病门诊报销
FDA已接受KP1077的IND申请,以支持发作性睡病1期临床试验
DMD基因疗法SRP-9001治疗第二年继续改善患者运动功能
免疫疗法治疗可使眼肌型重症肌无力患者受益
诺和诺德血友病新药收到FDA完整回复函
齐鲁制药吉非替尼片在美独家首仿上市
科学家揭示了GPR41是肺纤维化的潜在治疗靶点
基因疗法获FDA快速通道资格,治疗杜氏肌营养不良症
神经和肌肉不合拍,会导致什么罕见病?
全球首例α-地贫患者经基因治疗成功脱离输血依赖,由华大基因旗下公司与解放军九二三医院合作
硫唑嘌呤加泼尼松可能是ANA阳性免疫性血小板减少症(ITP)的好选择
罕见病数据的共享利用和隐私保护
全世界只有2个男孩患有这种罕见病,两家人成立了基金会想要攻克它!
天泽云泰又一款基因治疗产品IND获得受理
总反应率高达100%! NXC-201首次验证CAR-T疗法在AL淀粉样变性中的治疗潜力
蓝鸟生物镰状细胞病(SCD)基因疗法Lovo-cel向FDA递交上市申请
全球首例!北京协和联手东莞春富,成功治愈LPI罕见病儿童
渐冻症新药!首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法获批上市
信念医药:血友病B基因疗法完成三期注册临床试验受试者给药
伟德杰生物IL-6R抗体2a期试验获积极结果
曙方医药1.24亿美元引进!杜氏肌营养不良新药在中国申报临床
pegcetacoplan治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)遭遇失败
让“罕见”被看见,这支医疗团队一直在路上
ASO与siRNA将在ATTR展开竞争!阿斯利康/lonis公布Eplontersen 3期研究详细
可恢复肌肉功能SMA新药NMD670将开展2期临床试验
武汉同济医院罕见病诊疗与研究中心成立
DMD基因治疗药物的Pre-IND申请获得美国FDA受理
罕见病药房PANTHERx Rare宣布将推出用于治疗威尔逊病的CUVRIOR
罕见皮肤病新药圣利卓®获CDE突破性疗法认定
CDE发布《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》
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