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蚌埠市城乡居民基本医疗保险政策有调整！
中国家族中发现的新突变可能和Alport综合征进展相关
研究发现新药可饿死黑色素瘤细胞
人工智能有望提高罕见病诊断水平
杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入审查，有效延缓呼吸功能下降
FDA接受Luspatercept治疗骨髓增生异常综合征和β-地中海贫血的生物制品许可申请
福建5岁娃患罕见病！妈妈为救子怀二胎…
漳县双胞胎患上罕见病没钱手术追踪:已收到捐款4970元 爱心从四面八方涌来
接受25次手术后，孟加拉国“树人”小伙主动要求截肢
2019北京大学儿科战略发展论坛在京召开
病房里办起国际生日派对
专家聚焦地中海贫血 冀更多罕见病药物纳入医保
郑州慈善“牵手工程”将帮助180名困难家庭本科新生圆梦大学
新药物有望让侏儒症患儿长高
身躯渐冻 我心飞翔
FDA授予BST-236治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定
Epizyme公司向FDA提交Tazemetostat治疗上皮样肉瘤患者的新药上市申请
又有3个注册申请拟纳入优先审评，含罕见病药物
EC授予PTI-428治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定
科学家们接近多发性硬化的根本病因
冰桶挑战5年后：生和死都不是简单事
引入罕见病新药 资助患者减负担
香港首家公立儿童医院开幕启用 揭开香港儿科服务新篇章
中科院广州生物院开发出“5G”版体细胞重编程技术
吃不饱的“小胖威利”们正逐渐受到重视
英国罕见病用药纳入报销体系的主要途径及对我国的启示
东北男子患罕见病，自强不息带领400名残疾人办厂创业
妈妈上网被骗走，爸爸他乡打工，7岁罕见病小女孩获捐13万终获救
预告 | 第三届中国硬皮病大会暨第十个世界硬皮病日
SMA天使助力营——南京儿童医院巡诊活动顺利举办
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