BioMarin血友病A基因疗法3期随访数据更新,或许该重新理解疗效的「持久性」了
行业资讯
2023/01/12
近日,BioMarin宣布其用于治疗血友病A的AAV基因疗法Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)3期临床再获积极结果,且本试验的随访时间已超过了3年。