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黄如方：罕见病患者服务和赋能体系2.0

本文整理自2024第十三届中国罕见病高峰论坛，蔻德罕见病中心(CORD)创始人&主任、瑞鸥公益基金会联合创始人&秘书长黄如方在开幕式发表了主题演讲。

隐性营养不良性大疱性表皮松解症潜在新疗法pz-cel在美重新进入审查

Abeona Therapeutics生物制药公司于11月12日宣布，美国食品药品管理局(FDA)已接受该公司重新提交的prademagene zamikeracel(pz-cel)的生物制品许可申请(BLA)，可作为隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的潜在新疗法。

Alkeus 的 Gildeuretinol 获得 FDA 儿科罕见病和快速通道认定，用于治疗 Stargardt 病

一种研究性口服疗法 gildeuretinol (ALK-001) 已获得美国食品药品管理局 (FDA) 颁发的儿科罕见病和快速通道指定，用于治疗 Stargardt 病。

潜在“best-in-class”DMD基因疗法启动关键性临床试验，显著改善患者肌肉功能

REGENXBIO公司今日宣布，在研疗法RGX-202的临床试验AFFINITY DUCHENNE已进入关键性阶段并完成首位患者给药。

云顶新耀宣布韩国食品药品安全部（MFDS）完全批准全球首个对因治疗IgA肾病药物耐赋康®的新药上市许可申请

云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，今日宣布韩国食品药品安全部（MFDS）已完全批准耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊，NEFECON®）的新药上市许可申请

真知不罕见 | “渐冻症”频上热搜，这个病为什么治不好？（上）

这一期【真知不罕见】，我们来聊一聊肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）。

NGN-401 基因治疗临床试验最新情况

在 1/2 期儿科临床试验（NCT05898620）的背景下，一名接受 Neurogene 的 NGN-401 治疗的患者，这是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的研究性基因疗法，旨在治疗 Rett 综合征，对治疗产生了危及生命的免疫反应，现在情况危急。

Rocket罕见心脏病基因治疗最新数据积极

昨日，Rocket Pharmaceuticals，Inc. （NASDAQ：RCKT）公布了 1 期 RP-A501 研究的长期安全性和有效性结果，该结果显示 RP-A501 通常耐受性良好

罕见病治疗新突破：奥立扑酶α落地瑞金海南医院，为ASMD患者带来希望

近日，上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（以下简称“瑞金海南医院”）迎来了全球首个且唯一获批用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（Acid Sphingomyelinase Deficiency，ASMD）的创新药物——奥立扑酶α（Olipudase alfa）。

12月，5款罕见病新药有望获FDA批准

根据PDUFA的预期目标日期，预计12月，美国FDA将对5款罕见病药物的批准做出监管决定。

中国首个！北海康成罕见病新药上市申请获受理

上周，北海康成宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理CAN103（注射用维拉苷酶β）用于治疗成人和儿童I型和III型戈谢病的新药申请（NDA）。

两款戈谢病新产品迎进展；两款罕见病药物获批；2024国际线粒体病大会成功召开 | 壹周罕见药闻

又一罕见病创新药落地海南该领域全球唯一！

近日，全球首个且唯一获批用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（Acid Sphingomyelinase Deficiency，ASMD）的创新药物奥立扑酶α（Olipudase alfa）落地上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（以下简称瑞金海南医院）

10月，全球12款罕见病新药获批上市

据罕见病信息网不完全统计，2024年10月全球共有12款罕见病新药获批，涉及11种疾病。

刚刚！FDA批准首个直接注射到大脑的基因疗法，治疗罕见病

PTC Therapeutics今天宣布，美国FDA加速批准基因疗法Kebilidi（eladocagene exuparvovec）用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCd）的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何。根据新闻稿，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。

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