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Nature：肌营养不良可咋整？CRISPR带来治疗新曙光

肌营养不良是一种遗传性肌肉消耗疾病，临床表现为不同程度的骨骼肌肉萎缩，严重时甚至累及心肌。据不完全统计，全球大约每3600个男孩中就有一个患有这种疾病，一般患者的寿命只有二十多岁。

研究提供遗传性痉挛截瘫病理研究新视角

这一新发现为遗传性痉挛性截瘫的病理学研究提供了新见解。相关论文近日刊登于美国《国家科学院院刊》。

周砺寒：人体管控者发现之旅

在这个外界知之甚少的“科学怪癖”赛事里，周砺寒拿过冠军。

多发性硬化症新药！强生口服选择性S1P1调节剂ponesimod III期临床获得成功！

Aubagio是赛诺菲的一款口服多发性硬化症药物。结果显示，该研究达到了主要终点和大多数次要终点。

Nature突破：肠道微生物可能会影响ALS的进程

"越来越多的证据表明，微生物群影响大脑功能和疾病，我们想研究它在ALS中的潜在作用。"

上海AI语音医生会写病历，AI影像医生和心电医生也已上岗

如何让“AI+医疗”尽快落地？

“RNA魔剪”新成员“面纱”揭开定位病变细胞更精准

鉴定了crRNA的间隔序列和靶向RNA之间的错配耐受性等之前尚未研究清楚的问题。

吉林省组建罕见病诊疗协作网

利用家门口的远程医疗，使患者足不出户就能受到省级专家的诊治，搭建罕见病的信息化的直报系统，精准到每一个罕见病病人。

新型基因激活技术可预防肌营养不良

CRISPR基因编辑技术是一种多功能工具，能上调或下调关键基因的表达。团队建议今后或能通过联合疗法“调高”保护性基因，“调低”致病基因，帮助治疗该疾病和其他遗传性疾病。

【医疗扶贫爱心济困】“金刀奖”得主常婉拒患者开刀要求

深入病房了解患者疾苦，力所能及解决病人困难，武汉亚洲心脏病医院（以下简称“亚心医院”）医护团队以心换心，切实践行“医疗扶贫，爱心济困”的宗旨，在广大患者心目中树立了良好的口碑。

商务部：中国坚定不移对外开放将进一步降低进口关税

Vertex三联疗法在美申请上市，治疗90%患者

有分析师预测，这款三联疗法有望将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。如果获得批准，这款三联疗法将改变CF的治疗方式，同时也将改变Vertex公司的命运，将帮助该公司收回多年来的研发支出和投资者支持。

INMARK试验结果表明尼达尼布可减缓特发性肺纤维化疾病进展

研究结果进一步证明，即使在肺功能保持良好的早期IPF患者中，接受尼达尼布和安慰剂治疗12周后，两组患者的用力肺活量(FVC)下降值也存在显著差异。

日本批准首个在动物体内培育人类脏器的研究项目

日本媒体报道称研究将于近期实施，以确认利用相关技术能否在动物体内正常形成脏器，希望将来能为移植医疗提供助力。

冰桶挑战5年后渐冻人症新药希望初现

ALS又称渐冻人症，2014年，一场席卷全球的冰桶挑战，中心就是渐冻人症。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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