资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
资讯
Cell：挑战常规！CAG重复序列决定着亨廷顿舞蹈病发病时间
研究/数据
2019/08/15
在这种疾病中，大脑中的神经细胞随着时间的推移而遭受破坏。它在生命中的任何时候都可能变得明显
Pamrevlumab治疗特发性肺纤维化的3期试验完成首名患者给药
研究/数据
2019/08/15
完成52周研究的受试者可能有资格滚动进入一项单独的非盲、扩展研究，接受pamrevlumab治疗。
基因编辑婴儿诞生后 中国批准设立伦理咨询委员会
行业资讯
2019/08/14
国家发改委上个月底批准了建立委员会的计划，委员会如何工作政府没有披露多少细节。
科学家成功构建藏族人群全基因组水平的适应性遗传变异图谱
研究/数据
2019/08/14
相关研究成果近日在线发表于《国家科学评论》。
现代舞可改善亨廷顿舞蹈症患者运动功能
研究/数据
2019/08/14
大量证据表明运动锻炼有很多好处，但大多数人也承认长期坚持锻炼计划既困难又无聊。人们因此对跳舞产生了兴趣，认为它是更有趣的活动方式，从而更可能坚持下去。
《科学》子刊：老药新用 多发性硬化症疗法还可救治脑癌
研究/数据
2019/08/14
为此，人们在研发有效治疗胶质母细胞瘤的药物中做出了许多努力，但近期的几例新药临床试验纷纷以失败告终。
PLN-74809治疗特发性肺纤维化的1b期临床试验获得积极结果
研究/数据
2019/08/14
PLN-74809能够以剂量和暴露依赖方式抑制肺泡巨噬细胞中70%的TGF-β激活。此外，PLN-74809耐受性良好，仅出现轻微不良事件，并无药物相关不良事件发生。
血友病治疗新锐-ACPs和基因疗法市场展望
行业资讯
2019/08/13
据Globaldata的预计，这四种基因疗法在2028年的总收入约为11.5亿美元，在8大主要市场中占血友病药物总收入的12%左右。
Cell封面：单细胞测序揭示胶质母细胞瘤的“变形计”
研究/数据
2019/08/13
也正是如此才导致癌细胞难以用药物杀死。这一发现将有助于开发更好的胶质母细胞瘤治疗方法。
福泰制药向FDA提交三联疗法治疗囊性纤维化的新药上市申请
FDA/EMA /CFDA
2019/08/12
新药申请中包括优先审评的请求，如果获批优先审评权，FDA对新药申请的审核时间将缩短至自提交申请起8个月内，而非提交申请起12个月的标准审核时间。
上海科学家构建新型工具 拓展基因编辑适用范围
研究/数据
2019/08/11
现在全球有约7000种罕见病，占所有疾病的10%。科学界尝试用基因编辑技术去解决罕见病的难题。基因编辑好比用“剪刀”对基因组中的特定DNA片段进行敲除、加入、替换等，其作用包括改良植物性状、治疗恶性疾病等。其中，单碱基编辑技术是一种高精度基因编辑技术，自2012年CRISPR/Cas9技术被发现以来，这项技术被寄予厚望。
孩子"大肚子"千万别大意 有种罕见病叫"戈谢病"
行业资讯
2019/08/11
活动由青岛大学附属医院孙立荣教授主持，并邀请到山东省立医院管国涛教授、天津武清区人民医院任秀智教授以及济宁医学院附属医院陶艳玲教授等业内人士交流分享。
Science子刊：靶向嘧啶合成增强胶质母细胞瘤干细胞的分子治疗反应
研究/数据
2019/08/11
这项研究发表在2019年8月7日的《Science Translational Medicine》上。
激活CD8+T细胞 为多种自身免疫性疾病提供“庇护伞”
研究/数据
2019/08/11
刺激CD8+T细胞或能为自身免疫性疾病带来新的治疗方法。
中药孵化的多发性硬化症1类新药获FDA临床批准
研究/数据
2019/08/10
其是具有完全自主知识产权的全新化学结构类型的小分子创新药。
<
...
231
232
233
234
235
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
