Leigh综合征研究新进展
研究/数据
2020/12/02
· Taysha公司预计将于2021年向FDA提交TSHA-104的研究性新药申请；
· 目前多个管线项目已获得儿科罕见病和孤儿药资格认定，包括用于GM2神经节苷脂病的TSHA-101、用于Rett综合征的TSHA-102和针对CLN1的TSHA-118。
