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关于印发加快落实仿制药供应保障及使用政策工作方案的通知
全国仅几百例！2岁女娃得了罕见病 肚子越来越大
点燃生命之光 ——台江县先天性心脏病患儿李建明的扶贫救助纪实
宝宝得了罕见病 50万手术费愁坏80后夫妇
“孩子别怕，我们都在关心你！”
记SMA康复巡诊二度广州巡诊活动
山东明年起提高孤儿和重点困境儿童基本生活费
CDE连续发布36个拟优先审评产品信息
欧盟授予Albireo回肠胆汁转运体抑制剂A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格
预测2024年最畅销10款基因疗法，能否达预期？
MGFA对于重症肌无力临床试验的建议
聚焦中国罕见病群体“用药难” 吁引多元筹资支付治疗
药价越压越涨 国外的控价措施中国能否效仿？
2019年 这17个重磅新药将在中国上市
新研究发现孤儿药独占权发挥了预期作用
TAK242可阻止并逆转纤维化，有望治疗硬皮病
我说：弟弟，别怕，我们都在呢！
长治市人民医院成功救治一名38岁“烟雾病”患者
女孩患病被妈妈抛弃，爷爷自制工具照顾孙女，24小时不离左右
河南“瓷娃娃”女孩骨折80多次，在妈妈背上艰辛读书考上大学
FDA授予基因疗法治疗罕见病的孤儿药资格认定
关于广州市社会医疗保险统筹基金支付门诊特定病种费用范围及标准的通知
政府调查发现FDA的孤儿药项目存在缺陷
SMA药物：与Spinraza相比 AVXS-101即使定价200万美元依然划算
血液检测有望为囊性纤维化患者提供个性化治疗
中国首个《临床单基因遗传病基因检测报告规范》团体标准正式发布
FDA授予双功能免疫疗法M7824治疗胆管癌的孤儿药资格认定
美国FDA授予CD123靶向CAR-T细胞疗法MB-102治疗BPDCN的孤儿药资格
EMA建议授予SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症的孤儿药资格认定
特发性肺纤维化诊断临床指南（摘译）
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