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2025年欧洲肝豆状核变性临床实践指南总结部分推荐意见简介
11个罕见病迎新进展；首个国产罕见病特医食品上市；罕罕漫游敦煌站报名启动 | 壹周罕见药闻
黄骎骎等在Nature发文：常见基因变异也会对罕见病风险产生贡献
20倍疗效差异，首个脑腱黄瘤病药物在美获批
Teva与三星生物在美国联合推出依库珠单抗的生物类似物，价格是原研的30%
罗氏展示Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症儿童的两年临床研究积极数据
FSHD基因编辑疗法IND获批
下个月，2款罕见病药有望在美国获批
融资4500万美元！开发罕见心肌病AAV基因治疗
FDA任命新的CBER主任，曾质疑基因治疗，多家公司股价暴跌
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胱氨酸尿症药物最新监管进展
强生斥资4.15亿美元收购的基因疗法，3期临床失败
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潜在重磅！强生FcRn抗体1类新药在中国申报上市
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美国食药监局局长：FDA正在开发罕见病药物审批新途径，多家相关企业股价上涨
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刚刚！阿斯利康重症肌无力抗体新药在中国获批！只需每8周一次
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