3 月 2 日，武田制药与 Protagonist Therapeutics 联合宣布，美国 FDA 已受理 Rusfertide 的新药上市申请（NDA），并授予优先审评资格，用于治疗成人真性红细胞增多症（PV），PDUFA 目标审批日期为 2026 年第三季度。

Rusfertide 是由 Protagonist 发现的全球首创（first-in-class）铁调素模拟肽在研疗法。2024 年 1 月，武田与 Protagonist 就该药达成全球许可与合作协议。

该药物通过靶向真性红细胞增多症中铁代谢紊乱的核心机制，减少过量红细胞生成，帮助患者维持稳定的血细胞比容，采用每周一次皮下注射给药。截至目前，Rusfertide 已先后获得 FDA 授予的突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格及优先审评资格。

真性红细胞增多症以红细胞过度生成为主要特征，会导致血液黏度升高，显著增加血栓等危及生命的血管事件风险。血细胞比容为红细胞在全血中的占比，将其控制在 45% 以下是该病核心治疗目标，以预防血栓、减轻患者症状负担。

关键临床数据支持本次上市申请

Rusfertide 的新药上市申请主要基于全球 Ⅲ 期随机对照 VERIFY 研究（NCT05210790）的 32 周主要分析结果与 52 周数据，同时纳入 Ⅱ 期 REVIVE 研究（NCT04057040）及长期拓展研究 THRIVE 研究（NCT06033586）长达四年的疗效与安全性数据。

在 VERIFY 研究中，Rusfertide 达到主要终点及全部四项关键次要终点。与现有标准治疗相比，Rusfertide 联合标准治疗的患者应答率更高：

· 血细胞比容得到有效控制

· 放血治疗需求显著减少

· 患者报告结局改善，包括疲劳症状与疾病症状负担

在 52 周治疗期间，Rusfertide 整体安全性与耐受性良好。最常见的治疗期间出现的不良事件为：注射部位反应（47.4%）、贫血（25.6%）、疲劳（19.6%），且主要为 1 级或 2 级；总体 8.1% 的患者发生严重不良事件。

本次 Rusfertide 获得 FDA 优先审评，是其临床开发进程中的重要里程碑，也为真性红细胞增多症患者带来全新机制的治疗曙光。若顺利获批，该药有望成为一种机制新、给药便捷的治疗选择，帮助患者更好控制病情、提升生活质量。罕见病信息网将持续关注后续审批进展，及时带来最新动态。