如何有效投入罕见病领域
报告/指南
在过去四十余年间，罕见病治疗方法储备库已从个位数增加至数以百计的库存，研究发现的步速仍在提升。在临床研究和美国食品药品管理局报告(涉及罕见癌症、基因异常、神经系统异常、传染疾病等)中，共有460种药品针对罕见病。
