罕见病信息网

首页 >孤儿药

欧盟批准Ravicti（苯丁酸甘油酯）用于2个月内尿素循环障碍（UCD）婴儿

FDA/EMA /CFDA

2019/01/31

UCD是一种罕见的遗传性疾病，在美国约有1/35000的活产婴儿受到影响。它是由尿素循环中的一种酶缺乏引起的，尿素循环是一种将过量的氨从血液中转化并最终将其从身体中清除的过程。
罕见病新药！长效C5补体抑制剂Ultomiris一线治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）III期临

FDA/EMA /CFDA

2019/01/30

在危重病患者中，有4例患者死亡，没有一例与Ultomiris治疗相关。未发现脑膜炎球菌感染病例。脑膜炎球菌感染是终末补体抑制的已知风险。为了最大限度地降低患者的风险，已根据Soliris®（Eculizumab）已有11年以上的项目，为Ultomiris制定了具体的风险缓解计划。
FDA授予IB1000系列化合物治疗GM2神经节苷脂沉积症的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/01/30

IntraBio公司之前已经获得欧盟委员会（EC）授予IB1000s治疗GM2神经节苷脂沉积症的孤儿药资格认定。
EMA授予devimistat治疗急性髓系白血病的孤儿药认定

FDA/EMA /CFDA

2019/01/28

Rafael公司首席医疗官Timothy Pardee博士说：“对于患有复发或难治性AML的老年患者来说，获得EMA孤儿药资格认定非常令人鼓舞，这是开发devimistat的重要一步。”
首创药物devimistat获治疗罕见癌症的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/01/25

美国国家综合癌症网络（NCCN）治疗指南推荐FOLFIRINOX或吉西他滨联合蛋白结合型紫杉醇（nab-paclitaxel）作为一线疗法用于治疗状态尚可、能够耐受的患者。
EMA授予SLN124治疗地中海贫血的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/01/24

Silence公司去年提交申请后，EMA孤儿药产品委员会（COMP）得出结论：SLN124有望为罹患这种慢性和潜在威胁生命的疾病患者提供重大益处。孤儿药资格认定将为SLN124提供开发激励，比如上市后10年的市场独占权。
FDA授予crizanlizumab预防预防镰状细胞病中血管阻塞性危象的突破性疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/01/23

根据FDA指南，获得突破性疗法认定的治疗方法应该满足以下要求：用于治疗严重或危及生命的病症，并有初步临床证据证明在一个或多个重要终点上有超过现有疗法的实质性改善。
罕见病新药！新一代合成GLP-2类似物apraglutide获美国FDA孤儿药资格，治疗短肠综合征

FDA/EMA /CFDA

2019/01/22

Therachon公司首席执行官Luca Santarelli博士表示，“我们很高兴apraglutide在美国获得治疗SBS的孤儿药资格，并期待着为美国SBS患者群体提供这一潜在的最佳治疗方案。我们认为这是我们寻求改善目前SBS患者护理标准方面实现的另一个重要里程碑。”
小野制药Demser(甲基酪氨酸)获批，改善嗜铬细胞瘤患者儿茶酚胺过量分泌

行业资讯

2019/01/18

许多局部浸润性或转移性恶性PC患者中，由于手术切除肿瘤并不适用，因此需要长效疗法，如放疗和化疗。儿茶酚胺慢性持续过量分泌，可能增加引起心血管相关不良事件的风险，如心力衰竭或致命性的心律失常。
FDA授予基因疗法治疗肌营养不良症的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/01/18

美国食品与药物管理局（FDA）授予其新型候选基因疗法MYO-102治疗2D型肢带型肌营养不良症（Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2D，LGMD2D）的孤儿药资格认定。
遗传性骨病新药！协和发酵麒麟重磅FGF-23靶向抗体药物Crysvita在日本提交上市申请

行业资讯

2019/01/17

FGF23通过调节磷酸盐排泄和肾脏内活性生物素D的生成来降低血清里的磷酸盐和活性维生素D水平。目前，burosumab已被开发用于治疗与FGF-23相关的低血磷疾病，例如X连锁低磷血症（XLH）、肿瘤诱导的骨软化症（TIO）/表皮痣综合征（ENS）。

< ... 73 74 75 76 77 ... >

公益项目

科研招募

国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

人物故事

视频

《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片

报告下载

招聘

和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划

公众号

返回顶部