这是FDA批准的首批ATTR-CM药物。Vyndaqel和Vyndamax拥有相同的活性部分氯苯唑酸（tafamidis），但不能在毫克与毫克的基础上进行替代，而且它们的推荐剂量也有所不同。

这是FDA首次批准一种特异性针对LEMS儿科患者的治疗方法。之前唯一获批的LEMS疗法只能用于成人患者。

SNSP113靶向作用于导致CF和其他进行性肺病（包括危及生命的肺部感染）中肺功能下降的关键驱动因素。

作为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者控制饮食之外的辅助疗法，这些患者患有遗传性FCS，并且有高风险出现胰腺炎并发症，对饮食控制和甘油三酯降低治疗的反应不良。

用于6岁至17岁患者Lambert-Eaton肌无力综合征（以下简称LEMS）的治疗。

PKU是一种罕见遗传病，患者由于无法降解Phe，导致这种氨基酸在体内聚集，并且对大脑产生毒性。如果不加以治疗，Phe对大脑产生的毒性可能导致严重神经和神经心理问题。由于这一疾病症状的严重性，很多国家的婴儿在出生时会接受筛查，以确保尽早诊断并治疗PKU。PKU患者需要通过特别饮食和其它方法终生控制体内的Phe水平。

这是FDA批准的第一款针对儿科LEMS患者的新药。

Umbralisib单药疗法正在2b期UNITY-NHL注册指导性临床试验中进行评估。

美国食品与药物管理局（FDA）授予其UX007 治疗长链脂肪酸氧化障碍（Long-Chain Fatty Acid Oxidation Disorders，LC-FADD）的儿科罕见病和快速通道两项资格认定。LC-FADD是一组机体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传病。

在CDER发布的《2018年新药治疗批准》报告中， 59种新药中有34种(58%)被批准用于治疗罕见病的药物，影响人数在20万或更少的“孤儿”疾病上。

NMOSD是一种影响中枢神经系统的罕见、致命性自身免疫性疾病，目前还没有获得批准的治疗药物。