罕见病信息网

首页 >孤儿药

罕见病新药！欧盟授予百济神州合作伙伴SpringWorks公司MEK抑制剂mirdametinib孤

FDA/EMA /CFDA

2019/08/05

在美国，FDA之前已授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格以及治疗≥2岁患者与NF1相关的不能手术的丛状神经纤维瘤的快速通道资格。
又一临床急需境外新药来了！田边三菱依达拉奉获批治疗ALS

行业资讯

2019/08/02

随后在6月份被纳入优先审评品种。在“临床急需”+“优先审评”的双码加持下，依达拉奉从上市申请获得受理，到正式获批仅用了110天。
欧盟授予sepofarsen治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)的优先药物资格(PRIME)

FDA/EMA /CFDA

2019/08/02

获得PRIME资格的药物，必须有初步临床证据和非临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情。
UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)

FDA/EMA /CFDA

2019/08/02

如果符合相关标准，则可后的优先审查资格。Ultragenyx公司预计将在60天内收到FDA关于申请受理及审查资格认定的回复。
FDA授予LB-001治疗甲基丙二酸血症的儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/08/02

LB-001是一种携带人类甲基丙二酰辅酶A变位酶（MUT）基因的重组腺相关病毒载体，之前已经获得FDA的孤儿药资格认定。
FDA授予Imfinzi治疗小细胞肺癌的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/08/01

FDA将孤儿药地位授予那些用于治疗、诊断或预防罕见病（美国患者数量不到20万的疾病）的药物或潜在新药。
史上最贵药物Zolgensma上市脊髓性肌萎缩症再添重磅

FDA/EMA /CFDA

2019/08/01

用于治疗2岁以下患有运动神经元存活基因1等位突变导致的脊髓性肌萎缩症的儿童患者。商品名为Zolgensma®。
速递 | 创新酶替代疗法获得FDA突破性疗法认定，治疗儿童遗传病

FDA/EMA /CFDA

2019/07/31

ARG1-D又称精氨酸血症，是一种罕见的遗传性疾病。患者因为ARG1基因上的突变，导致肝脏内缺乏精氨酸酶1，精氨酸代谢出现障碍。
FDA授予LM-030治疗内瑟顿综合征的儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/31

LM-030是一种得到诺华公司许可的研究性疗法，目前准备进入治疗内瑟顿综合征的关键临床试验。
EMA授予AR-501治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/30

之前6月份，AR-501已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定。
首个早产儿视网膜病变(ROP)治疗药物！诺华Lucentis第7个适应症获欧盟CHMP推荐批准

FDA/EMA /CFDA

2019/07/28

这是一种罕见的眼病，也是导致儿童失明的主要原因。

< ... 60 61 62 63 64 ... >

公益项目

科研招募

国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

人物故事

视频

《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片

报告下载

招聘

和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划

公众号

返回顶部