不甘落后于SMA基因疗法Zolgensma 百健启动Spinraza高剂量试验
研究/数据
2019/09/28
按照SMN2基因拷贝数可将SMA分为3型，其中1型SMA最严重（SMN2基因数仅为2），患儿一般活不到2岁。
